Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, sottosegretario alla Salute: “Accesso alla terapia con Zolgensma è ampiamente garantito”
“Lo ha sottolineato il sottosegretario alla Salute che ha ricordato come il mutato assetto regolatorio sul farmaco in questione indicato nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), fornisce adeguati strumenti per l’accesso alla terapia, rimettendo però al medico curante la valutazione clinica e farmacologica, al fine di individuare il percorso di cura da intraprendere
In un’interrogazione presentata da Massimiliano Panizzut e altri (Lega) e discussa mercoledì scorso alla Commissione Affari Sociali della Camera si chiedeva al Governo se non ritenga di promuovere urgentemente una rivalutazione e, auspicabilmente, un superamento degli ulteriori limiti che risultano imposti, a livello nazionale, alla prescrizione del farmaco Zolgensma per la terapia dell’atrofia muscolare spinale (Sma) a carico del Servizio sanitario nazionale rivedendo gli attuali limiti prescrittivi.
Questa la risposta illustrata dal sottosegretario alla Salute Andrea Costa:
In merito alla tematica in esame, l’Agenzia Italiana del Farmaco-AIFA ha inteso precisare quanto segue.
La terapia genica a base del medicinale Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), è stata approvata con autorizzazione condizionata, con procedura centralizzata europea dalla Commissione europea con decisione C (2020)3362 del 18 maggio 2020 (rettificata con decisione della Commissione europea C (2020)5579 del 10 agosto 2020), ed inserita nel registro comunitario dei medicinali con il numero EU/1/20/1443.
La terapia ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale prossimale.
A seguito dell’istanza presentata dall’azienda Novartis Gene Therapies EU Limited, di classificazione in regime di rimborsabilità a carico del servizio sanitario nazionale, a seguito del parere espresso dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS), l’Agenzia ha disposto, con Determinazione n. 126266/2020 del 12 novembre 2020, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana – Serie generale – n. 286 del 17 novembre 2020, l’inserimento nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2), o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1)…”
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Fonte: “Atrofia muscolare spinale. La Lega chiede di rimuovere vincoli a prescrizione del farmaco Zolgensma. Costa: “Accesso alla terapia è ampiamente garantito”,” Quotidiano sanità
Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/governo-e-parlamento/articolo.php?articolo_id=94665
