Malattie rare – Angioedema ereditario, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per berotralstat
“Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo che raccomanda l’approvazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio da BioCryst Pharmaceuticals con il marchio Orladeyo
Se approvato, il farmaco sarà la prima terapia orale, una volta al giorno, nell’Unione Europea per trattare i pazienti con HAE prevenendo attacchi ricorrenti.
L’opinione positiva del Chmp si basa sui dati dello studio clinico APeX-2 e sui dati di supporto dello studio APeX-S. In APeX-2, berotralstat ha raggiunto il suo endpoint primario (p<0,001) per berotralstat 150 mg rispetto al placebo. ORLADEYO ha mostrato un profilo di sicurezza positivo ed è stato generalmente ben tollerato per 48 settimane sia in APeX-2 che in APeX-S.
Nello studio cardine di Fase 3 APeX-2, berotralstat ha ridotto significativamente gli attacchi a 24 settimane e questa riduzione è stata mantenuta per 48 settimane. I pazienti con HAE che hanno completato 48 settimane di trattamento (150 mg) hanno visto riduzioni dei loro tassi di attacchi di HAE, da una media di 2,9 attacchi al mese al basale a una media di 1,0 attacchi al mese dopo 48 settimane di terapia. Nello studio a lungo termine in aperto APeX-S, i pazienti che hanno completato 48 settimane di terapia (150 mg) hanno avuto una media di attacchi di 0,8 attacchi al mese…”
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Fonte: “Angioedema ereditario: parere positivo del Chmp per berotralstat, prima terapia orale”, PHARMASTAR
