Vasculiti ANCA-associate, in un trial di fase 3 avacopan risulta efficace e sicuro
“Avacopan, inibitore del recettore C5a del complemento, somministrato per os, è efficace come trattamento di induzione “a risparmio di steroidi” (steroid-sparing) delle vasculiti ANCA-associate (AAV). Queste le conclusioni del trial di fase 3 ADVOCATE, appena pubblicato su NEJM (1) che prefigura il possibile avvento di un’era in cui il trattamento di questa condizione potrebbe fare a meno dei glucocorticoidi, considerati l’opzione terapeutica “ancora” di queste vasculiti, con tutto il corollario di eventi avversi legati al loro impiego a lungo termine
Qualche informazione su avacopan e sul razionale dello studio
Dal punto di vista strettamente farmacologico, il farmaco è il primo esponente della classe degli inibitori del recettore della proteina del complemento C5a. il fattore C5a è implicato in maniera importante nella patogenesi di AAV in quanto è in grado di amplificare l’infiammazione indotta dagli anticorpi ANCA e il danno vascolare alla base della malattia.
Bloccando il legame del recettore (C5aR) ai neutrofili aventi funzione pro-infiammatoria, avacopan arresta la capacità di queste cellule di causare danni in risposta all’attivazione di C5a.
Inoltre, l’inibizione selettiva di avacopan del solo C5aR permette a C5a di espletare la sua azione fisiologica benefica attraverso il legame ad un altro recettore (C5L2).
Alcuni risultati del trial appena pubblicato erano già stati resi noti nel corso del congresso virtuale EULAR della scorsa estate, portando l’azienda Usa responsabile del suo sviluppo clinico a fare domanda di registrazione per la sua introduzione sul mercato statunitense nel corso del mese di luglio 2020. La pubblicazione su NEJM dei risultati del trial amplia e completa la pubblicazione dei primi risultati già resi noti lo scorso anno.
Obiettivi e disegno dello studio
I pazienti con AAV sono a rischio di complicanze potenzialmente letali, come la glomerulonefrite, come pure di danno d’organo da impiego a lungo termine di prednisone…”
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Fonte: “Vasculiti ANCA-associate, avacopan efficace e sicuro in fase 3”, PHARMASTAR
