Malattie rare pediatriche – Leucemia linfoblastica acuta, confermata l’efficacia delle CAR-T tisagenlecleucel
“Nel corso del meeting annuale della società americana di ematologia (ASH) è stato presentato uno studio retrospettivo multicentrico nel quale si sono valutati gli outcome dell’impiego nel ‘real world’ di tisagenlecleucel (tisa-cel) – una terapia a base di cellule CAR-T autologhe dirette in modo specifico contro l’antigene CD19 – per il trattamento di pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B pediatrica, recidivante o refrattaria
I dati presentati dimostrano che i risultati di efficacia ottenuti nella pratica clinica con queste CAR-T ‘commerciali’ (il prodotto è stato sviluppato ed è commercializzato da Novartis) reggono il paragone con quelli dello studio registrativo ELIANA, con tassi di risposta completa (CR) a un mese e tassi di sopravvivenza globale (OS) e sopravvivenza libera da eventi (EFS) a 6 e 12 mesi comparabili.
Inoltre, il profilo di sicurezza di tisa-cel osservato in quest’analisi ‘real world’ è risultato migliore rispetto a quello del trial registrativo, probabilmente, ipotizzano gli autori, per il burden di malattia più basso della coorte analizzata nel loro studio.
La rivoluzione delle CAR-T
L’avvento della terapia con le cellule CAR-T ha rivoluzionato il paradigma di trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B pediatrica, recidivante/refrattaria.
«Nello studio registrativo ELIANA – condotto in collaborazione con la University of Pennsylvania (UPenn) e il Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) – le CAR-T tisa-cel hanno prodotto un tasso di CR dell’81% in 75 pazienti sottoposti all’infusione, con tassi di OS ed EFS rispettivamente del 76% e 50%» ha ricordato Liora M. Schultz, della Stanford University School of Medicine di Palo Alto, in California. In questo studio, inoltre, la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la neurotossicità – effetti avversi caratteristici della terapia con CAR-T – hanno mostrato un’incidenza rispettivamente del 77% e 40%…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Leucemia linfoblastica acuta pediatrica, efficacia e sicurezza delle CAR-T tisagenlecleucel confermate nel ‘real world’. #ASH20”, PHARMASTAR
