Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (Sma), appello di Famiglie Sma all’Aifa: terapia genica anche a bimbi con più di 6 mesi
“Appello a Aifa per estendere criteri. Finora solo per 3 pazienti
(ANSA) – ROMA – Ampliare i criteri per l’accesso alla terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (Sma), ad oggi negata ai bimbi che hanno più di 6 mesi di vita. A chiederlo, rivolgendo un appello all’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), è l’associazione dei pazienti Famiglie Sma.
La terapia, conosciuta con il nome di Zolgensma è al momento accessibile in Italia per i bambini con Sma 1 (la forma più grave della malattia) fino a 6 mesi e ad oggi sono solo tre i bambini che hanno potuto riceverla, e tra questi la piccola Sofia. L’associazione chiede all’agenzia regolatoria di estenderne l’accesso per evitare discriminazioni.
“A differenza delle due terapie esistenti per la Sma, Zolgensma interviene direttamente sul difetto genetico con un’unica somministrazione – ricorda l’associazione – quindi è effettuata una sola volta nella vita. In base agli studi clinici a disposizione, un trattamento precoce consente di ottenere nei bambini tappe di sviluppo motorie che si avvicinano a quelle dei coetanei sani, come il controllo della testa e la capacità di sedersi senza supporto, senza il bisogno di ricorrere a ventilatori”.
Negli Usa e Germania la terapia ha ottenuto il via libera per bambini con peso fino a 21 chili. In Francia, Portogallo e Grecia sono stati approvati programmi di accesso anticipato sempre fino ai 21 chili. In Italia, l’Aifa, in attesa di autorizzarne l’uso, dal 17 novembre 2020 approvato un accesso anticipato, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per i pazienti fino ai 6 mesi…”
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Fonte: “Famiglie Sma, terapia genica anche a bimbi con più di 6 mesi”, ANSA.it Salute&Benessere
