Malattia veno-occlusiva epatica o sindrome da ostruzione sinusoidale (VOD/SOS) – Confermata efficacia e scurezza di defibrotide
“L’analisi post-marketing dei dati dello studio DEFIFrance, presentata al congresso annuale dell’American Society of Hemtaology (ASH), conferma in un contesto di real world il profilo di efficacia e sicurezza di defibrotide nel trattamento della malattia veno-occlusiva epatica o sindrome da ostruzione sinusoidale (VOD/SOS), una complicanza potenzialmente fatale che si verifica dopo il condizionamento a cui i pazienti vengono sottoposti per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Stando ai dati di questo registro francese, la sopravvivenza a 100 giorni dal trapianto in pazienti che avevano sviluppato una forma grave o molto grave di VOD/SOS dopo la procedura è risultata quasi del 60% e il tasso di risposta completa a 100 giorni è risultato superiore al 50%.
La patologia
La VOD/SOS è il risultato di un danno a livello dell’endotelio dei sinusoidi epatici con conseguente attivazione delle cellule endoteliali, che determina a sua volta l’innesco di fenomeni coagulativi con trombosi sinusoidale e, nei casi più gravi, ipertensione del circolo epatico e quadri di sindrome epatorenale o da insufficienza multiorgano (MOF), con un tasso di mortalità che in assenza di un trattamento adeguato supera l’80%.
Questa condizione è trattabile con defibrotide, un farmaco frutto della ricerca italiana già disponibile nel nostro Paese per le forme gravi o molto gravi di VOD/SOS epatica con disfunzione renale o polmonare che si sviluppano dopo il trapianto, sia in pazienti adulti sia in quelli pediatrici di età superiore al mese di vita.
Defibrotide agisce a livello delle cellule endoteliali ripristinando un bilancio adeguato tra fattori trombotici e fibrinolitici.
Lo studio DEFIFrance
Lo studio DEFIFrance è un registro post-marketing che ha raccolto dati retrospettivi e prospettici di pazienti che hanno ricevuto defibrotide in 53 centri trapiantologici in Francia dal 15 luglio 2014 al 31 marzo 2020…”
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Fonte: “Malattia veno-occlusiva epatica, dati di real world confermano efficacia e scurezza di defibrotide #ASH20”, PHARMASTAR
