Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (TTR) (hATTR) con polineuropatia, in studio di Fase 3 il farmaco sperimentale vutrisiran centra tutti gli endpoint
“Nello studio di Fase III HELIOS-A condotto con il farmaco sperimentale vutrisiran in pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (TTR) (hATTR) con polineuropatia, il farmaco ha centrato tutti gli endpoint primari e secondari, Un’altra conferma per Alnylam Pharmaceuticals, società biotech con sede a Boston, si sta avvicinando all’approvazione del suo quarto farmaco basato sulla tecnologia della nella RNA interference
Alnylam Pharmaceuticals, società biotech con sede a Boston, si sta avvicinando all’approvazione del suo quarto farmaco basato sulla tecnologia della nella RNA interference, una tecnica di produzione di farmaci che punta al trattamento delle malattie di origine genetica silenziando i geni difettosi. Le azioni di Alnylam sono aumentate del 6% nella tarda mattinata di giovedì.
L’azienda ha appena annunciato i risultati topline positivi dello studio di Fase III HELIOS-A condotto con vutrisiran in pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (TTR) (hATTR) con polineuropatia. Il farmaco ha centrato tutti gli endpoint primari e secondari, dimostrando miglioramenti statisticamente significativi nella riduzione della progressione della neuropatia, nella qualità della vita (QOL) e nella velocità di deambulazione, rispetto alla popolazione di confronto dopo nove mesi. La maggior parte dei pazienti arruolati nello studio HELIOS-A ha mostrato anche un’inversione delle manifestazioni della malattia con miglioramenti nella compromissione neuropatica e nella QOL, rispetto al basale.
Vutrisiran è un farmaco sperimentale basato sulla tecnologia della RNAi in fase di sviluppo per il trattamento dell’amiloidosi ATTR, che comprende sia l’amiloidosi ereditaria (hATTR) sia quella wild-type (wtATTR). Il farmaco prende di mira l’RNA messaggero specifico, bloccando la produzione della transtiretina (TTR) di tipo wild-type e della forma variante prima che venga prodotta.
Lo studio ha randomizzato 164 pazienti 3:1 a una dose trimestrale sottocutanea di 25 mg di vutrisiran per 18 mesi oppure a 0,3 mg di patisiran, la terapia RNAi approvata da Alnylam per l’hATTR. L’endpoint primario dello studio è stato il cambiamento dal basale nel Neuropathy Impairment Score modificato (mNIS+7) a nove mesi rispetto ai dati storici del braccio placebo dello studio di Fase III APOLLO condotto con patisiran.
La società ha definito il disegno della sperimentazione dopo aver consultato l’Fda che ha deciso che non fosse etico avere un nuovo braccio di controllo con placebo, visti gli effetti deleteri della malattia e i dati coerenti del placebo di altre quattro sperimentazioni che Alnylam ha condotto nella malattia. “C’è piena consapevolezza che se un paziente con questa malattia non viene curato, la patologia progredirà con un tasso di disabilità ben definito”, ha detto il Ceo di Alnylam John Maraganore. “Sarebbe stato immorale fare un altro studio controllato con placebo”.
Sulla base di questi dati, Alnylam prevede di presentare all’Fda la domanda di registrazione per vutrisiran all’inizio del 2021 ed è pronta a lanciarlo entro l’inizio del 2022…”
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Fonte: “Con vutrisiran Alnylam punta alla quarta approvazione di un farmaco basato sulla RNA interference”, PHARMASTAR
