Sindrome mielodisplastica – Nei pazienti tra 50 e 75 anni il trapianto allogenico di staminali risulta efficace
"Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT) ha quasi una raddoppiato la sopravvivenza di pazienti affetti da sindrome mielodisplastica (MDS) tra i 50 e i 75 anni nello studio 1102 del Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network, presentato al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH). Trapianto offerto...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, in pazienti non trattati in precedenza trattamento con magrolimab mostra risposte cliniche durature
"Al 62° meeting dell'American Society of Hematology sono stati presentati i risultati aggiornati dello studio clinico di fase Ib su magrolimab. Sviluppato da Gilead, questo farmaco sperimentale viene studiato nei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) non trattata in precedenza che non sono idonei alla...
Sindrome parkinsoniana piramidale
"Sinonimo: Sindrome pallido-piramidale La sindrome parkinsoniana piramidale è una malattia neurologica genetica rara, caratterizzata dall'associazione tra i segni del parkinsonismo (bradicinesia, rigidità e/o tremore a riposo) e segni piramidali...
Tumori – Il coinvolgimento di due proteine, la chinasi Aurora-A e il suo attivatore TPX2, nel processo di divisione cellulare
"Uno studio condotto dall’Istituto di biologia e patologia molecolari del Cnr e dall’Istituto Europeo di Oncologia approfondisce il coinvolgimento nel processo di iperproliferazione e disorganizzazione cellulare di due proteine presenti a livelli elevati nei tumori, la chinasi Aurora-A e il suo attivatore TPX2. Lo studio...
Carenza di ferro con o senza anemia – Tra i rischi anche una maggiore esposizione alle infezioni
"L’Iron Deficiency Day (26 novembre) è stata l’occasione per sensibilizzare l’opinione pubblica a non trascurare questa condizione che può mettere a rischio la salute e aggravare il decorso di malattie croniche sottostanti. Sotto i riflettori le donne in gravidanza e i pazienti con scompenso cardiaco...
Malattie rare – Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF), in studi di fase II incoraggianti i risultati della la ricerca di Galapagos
"Sono incoraggianti i dati dello studio di fase II PINTA che ha valutato efficacia e sicurezza del farmaco sperimentale GLPG1205 tanto da indurre l'azienda belga Galapagos a proseguire lo sviluppo del prodotto nella fibrosi polmonare idiopatica. Il candidato farmaco ha un nuovo meccanismo di azione,...
Broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) – Se c’è un controllo attivo, i risultati sembrano sovrapporsi
"Un'analisi di dati real world, pubblicata su the European Respiratory Journal, ha dimostrato che i pazienti che assumono la combinazione farmacologica fluticasone propionato-salmeterolo nella Bpco mostrano outcome che si sovrappongono ai risultati dei trial clinici randomizzati, purchè il gruppo di controllo sia rappresentato da un...
Malattie rare neurodegenerative, tra cui Huntington, Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e Demenza Frontotemporale – Scoperta nuova possibile base comune
"L’importante rivista internazionale di neuroscienze “Neuron” pubblica un lavoro con un fondamentale contributo italiano nella comprensione dei punti comuni tra malattie nervose differenti come Huntington, Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e Demenza Frontotemporale. Migliore comprensione che porterà a diagnosi più accurate e a sviluppi terapeutici mirati Milano...
Malattie rare – Paraplegia spastica ereditaria, scoperto un nuovo approccio terapeutico dall’innalzamento della proteina spastina
"Uno studio realizzato presso l’Istituto di biologia e patologie molecolari del Cnr ha identificato nell’innalzamento della proteina spastina un nuovo approccio terapeutico per questa malattia neurodegenerativa, che causa una progressiva spasticità degli arti inferiori. Lo studio è pubblicato su Life Science Alliance Roma, 3 dicembre 2020...
Artrite psoriasica – U padacitinib risulta efficace anche in base agli outcome riferiti dai pazienti negli studi
"L'efficacia di upadacitinib nei pazienti affetti da artrite psoriasica (PsA) è stata valutata non solo in base agli indici clinimetrici ma anche in base agli outcome riferiti dai pazienti (PRO). Ciò in quanto questi outcome rappresentano una componente non trascurabile nella valutazione dell'efficacia e dei...