Malattie rare – Valutazione dei finanziamenti FDA per studi clinici sui farmaci orfani: esiti e impatto
Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases prende in esame il periodo 2007 – 2011, durante il 
quale l’Ufficio per lo Sviluppo dei Medicinali Orfani (Office of Orphan Products Development – OOPD) della statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha assegnato 85 finanziamenti per studi clinici su 18 aree terapeutiche e su farmaci a piccole molecole; nove (11%) dei prodotti approvati nel periodo esaminato dallo studio sono costituiti da 7 farmaci orfani e 2 dispositivi.
Inoltre, lo studio evidenzia come tra il finanziamento e l’autorizzazione intercorra un periodo di sette anni.
Gli autori sottolineano come gli studi finanziati dall’OOPD offrano spunti utili per lo sviluppo futuro di prodotti, considerando il numero di autorizzazioni derivanti dal programma di finanziamento. Secondo gli autori, la collaborazione multilaterale e la progettazione innovativa degli studi sono fattori necessari per l’accesso dei malati rari ai prodotti.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-27-novembre.html
