31 Ott 2020
Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di giugno 2020
Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 10 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie:
Malattia da deposito di glicogeno tipo II (malattia di Pompe)
• Sindrome da distress respiratorio acuto (Trieptanoato)
• Deficit di carnitina-acilcarnitina traslocasi
• Acondroplasia
• Emorragia subaracnoidea non traumatica (Maralixibat cloruro)
• Anemia a cellule falciformi
• Sindromi mielodisplastiche
• Atresia biliare
• Displasia broncopolmonare
• Leucemia prolinfocitica a cellule T
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Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-29-ottobre.html
