Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, una speranza dalle cellule Carcik
“Uno studio clinico italiano ha testato sicurezza ed efficacia di questa variante di terapia Car-T che presenta alcuni vantaggi: come la possibilità di usare le cellule di un unico donatore anziché una terapia personalizzata per ogni paziente
Non solo cellule Car-T per la cura della leucemia linfoblastica acuta. Uno studio clinico multicentrico tutto italiano, pubblicato sulla rivista scientifica The Journal of Clinical Investigation, ha infatti dimostrato la validità anche di un altro tipo di cellule del sistema immunitario, le Carcik, particolari cellule Car-T ottenute a partire dalle cellule T di donatori sani. La sperimentazione, sostenuta da finanziamenti pubblici e da enti non profit, dimostra che le cellule Carcik, somministrate a pazienti pediatrici e adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta che hanno avuto una recidiva dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, sono in grado di espandersi e persistere a lungo nell’organismo, e sono dotate di un’attività antitumorale molto promettente, associata a un buon profilo di sicurezza. Infatti, fra i pazienti trattati con la dose più alta di queste cellule Car-T, quasi l’86% ha risposto al trattamento con una scomparsa completa del tumore.
La leucemia linfoblastica acuta
La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue relativamente raro, la cui incidenza è massima in età pediatrica, con un picco nella fascia 2-5 anni; tuttavia, oltre ai bambini, può colpire anche gli adolescenti e gli adulti. In Italia rappresenta circa il 10% di tutte le leucemie e colpisce ogni anno circa 600 persone, di cui 450 bambini e adolescenti fino a 14 anni. Con gli attuali protocolli di chemioterapia intensiva, dopo la terapia di prima linea la maggior parte dei pazienti raggiunge una remissione completa della malattia. Tuttavia, circa il 40-45% degli adulti e il 15-20% dei bambini andrà incontro a una recidiva. In questi pazienti, con le terapie convenzionali solo il 10-30% è ancora vivo a 5 anni dalla diagnosi.
Lo studio italiano sulle Carcik
Nel loro studio – coordinato dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM) con la collaborazione dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo – i ricercatori hanno testato quattro diversi dosaggi di cellule Carcik dirette contro l’antigene CD19 e hanno trattato in totale tredici pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B, di cui quattro pediatrici e nove adulti, con una singola somministrazione di tali cellule. I partecipanti erano stati già sottoposti senza successo a diverse linee di terapia e ad almeno un trapianto allogenico di cellule staminali, dopo il quale la malattia aveva recidivato. Si trattava, quindi, di soggetti molto compromessi e in uno stadio avanzato della malattia, per i quali non vi erano più altre opzioni terapeutiche disponibili.
I risultati dello studio sulle Carcik
Dopo 4 settimane dall’infusione delle cellule Carcik, sei dei sette pazienti trattati con le dosi più alte hanno raggiunto una remissione completa, cioè una scomparsa completa del tumore documentata dall’analisi dell’aspirato midollare. Inoltre, cinque di essi hanno raggiunto la negatività della malattia minima residua…”
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Fonte: “Leucemia linfoblastica acuta: una speranza di guarigione grazie alle cellule Carcik”, ABOUTPHARMA
