Malattie rare – Ipercolesterolemia familiare, in fase 3 l’acido bempedoico è efficace nel ridurre il colesterolo
“Nei pazienti affetti da questa condizione che assumevano statine alla massima dose tollerata, con o senza ulteriori terapie ipolipemizzanti (LLT), l’acido bempedoico ha ridotto i livelli di colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (C-LDL) del 22,3% rispetto al placebo. Il farmaco inoltre è stato ben tollerato e non sono stati osservati nuovi eventi avversi. A sostenerlo i risultati presentati da Daiichi Sankyo in occasione dell’88° Congresso annuale della European Atherosclerosis Society
L’acido bempedoico riduce significativamente il colesterolo nei pazienti con ipercolesterolemia familiare. A sostenerlo i risultati di uno studio di fase III presentati da Daiichi Sankyo in occasione dell’88° Congresso annuale della European Atherosclerosis Society (Eas 2020).
L’analisi è stata condotta su un campione di 3.000 persone con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), una condizione comune che colpisce più di 30 milioni di persone nel mondo e causa un aumentato rischio di eventi cardiovascolari come infarto o ictus. Nei pazienti affetti da questa condizione che assumevano statine alla massima dose tollerata, con o senza ulteriori terapie ipolipemizzanti (LLT), l’acido bempedoico ha ridotto i livelli di colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (C-LDL) del 22,3% rispetto al placebo. Il farmaco inoltre è stato ben tollerato e non sono stati osservati nuovi eventi avversi.
Fino all’80% dei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote non raggiunge gli obiettivi di C-LDL raccomandati dalle linee guida nonostante ricevano trattamenti come statine e altre terapie ipolipemizzanti.
“Nei pazienti con HeFH, se non trattati, il rischio di malattia cardiovascolare aterosclerotica aumenta fino a 10-20 volte rispetto a chi non presenta HeFH, principalmente come conseguenza di ipercolesterolemia cronica severa. Nei pazienti con HeFH, una decisa riduzione del colesterolo LDL è, dunque, un intervento fondamentale per la prevenzione anche se è un obiettivo difficile da raggiungere; per questo sono necessarie nuove opzioni di trattamento”, ha spiegato P. Barton Duell, Professore di Medicina all’Oregon Health & Science University di Portland, che ha presentato i dati all’EAS. “Questa analisi dimostra che l’acido bempedoico porta una riduzione clinicamente significativa del colesterolo LDL con un buon profilo di sicurezza, se aggiunto ad altri farmaci ipolipemizzanti in pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote. Tali risultati forniscono nuove importanti informazioni per questi pazienti e i medici che ora hanno un’ulteriore opzione da considerare”.
Il farmaco. L’acido bempedoico è un innovativo trattamento first-in-class in monosomministrazione giornaliera, che riduce i valori di C-LDL e può essere associato ad altri trattamenti orali per abbassarne ulteriormente i livelli. Agisce sul ben noto processo di sintesi del colesterolo, a monte del target epatico delle statine, consentendo una ulteriore riduzione del livello di C-LDL quando aggiunto alla terapia con statine o ad altre terapie ipolipemizzanti…”
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Fonte: “Ipercolesterolemia familiare. Acido bempedoico efficace nel ridurre il colesterolo. Presentati risultati fase III all’Eas 2020”, Quotidiano sanità
Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=88606