Malattie rare – Colangite biliare primitiva, efficacia e sicurezza dell’acido obeticolico
“Durante il congresso dell’EASL (Associazione Europea Studio del Fegato) sono stati presentati importanti dati relativi all’utilizzo dell’acido obeticolico (OCA) in un’ampia casistica italiana di pazienti con PBC (colangite biliare primitiva). Questi importanti risultati sono stati presentati dal prof. Umberto Vespasiani Gentilucci, professore associato di Medicina Interna, Unità di Epatologia, Università Campus Bio-Medico di Roma che ha sottolineato come l’OCA è risultato efficace e ben tollerato in un contesto reale all’interno di una popolazione eterogenea che includeva pazienti con cirrosi e sovrapposizione PBC-epatite autoimmune
La colangite biliare primitiva è una patologia epatica autoimmune cronica che causa una progressiva distruzione dei piccoli dotti biliari all’interno del fegato.
Studi clinici già pubblicati hanno evidenziato efficacia e sicurezza dell’OCA nei pazienti con colangite biliare primitiva intollerante o inadeguatamente reattiva all’acido ursodesossicolico (UDCA).
I nuovi dati italiani presentati ad EASL 2020 riguardano endpoint di efficacia e sicurezza in real life in una popolazione non responsiva all’UDCA.
Per quanto concerne l’efficacia sono stati considerati la risposta biochimica alla terapia dopo 6 e 12 mesi in accordo con i criteri adottati nello studio POISE (ALP <1,67/ULN con una riduzione di almeno il 15% dal basale e livello di bilirubina totale normale) nelle popolazioni ITT e PP.
Endpoint secondari di efficacia erano la variazione dei livelli di ALP, GGT, ALT, AST e bilirubina totale a 6 e 12 mesi di terapia con OCA.
Per quanto riguarda la sicurezza è stato valutato sistematicamente il prurito e sono stati raccolti gli eventi avversi che hanno portato alla sospensione del trattamento.
I pazienti sono stati arruolati retrospettivamente attraverso l’analisi del registro italiano della PBC; il Club Epatologi Ospedalieri (CLEO) e l’Associazione Italiana Gastroenterologi ed Endoscopisti Digestivi Ospedalieri (AIGO).
Tutti i pazienti adulti avevano PBC ed erano in trattamento con OCA iniziato tra settembre 2017 e febbraio 2020. I pazienti avevano assunto almeno una dose di OCA e con un follow-up complessivo di almeno 12 mesi.
Sono stati considerati centri secondari quelli dotati di ambulatorio di epatologia generale e centri terziari quelli dotati di un ambulatorio dedicato alle malattie epatiche autoimmuni.
Sono stati inclusi pazienti con sovrapposizione PBC e AIH (epatite autoimmune) e cirrosi
La sovrapposizione PBC-AIH è stata definita secondo le linee guida EASL ed è stata sempre confermata per via istologica e con pazienti in trattamento immunosoppressivo stabile da almeno 6 mesi.
La cirrosi epatica è stata definita sulla base di valutazioni cliniche (reperti biochimici, ecografici e/o endoscopici) o istologici.
Il trattamento con OCA è stato indicato secondo quanto deciso per l’Italia e secondo i criteri per il rimborso e quindi ALP ≥1,5 xULN e/o ≥1 mg/dL, bilirubina ≤2 mg/dL dopo almeno 12 mesi di trattamento con UDCA o intolleranza all’UDCA…”
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Fonte: “Efficacia e sicurezza dell’acido obeticolico in pazienti italiani con colangite biliare primitiva. I dati real life dall’EASL2020”, PHARMASTAR
