Malattie rare – Errori congeniti del metabolismo (ECM), database dei farmaci
Lo sviluppo di trattamenti per gli errori congeniti del metabolismo (ECM), un gruppo di malattie ereditarie rare causate da difetti degli enzimi metabolici e della loro regolazione, rappresenta ancora una sfida, soprattutto per 
quanto riguarda gli ECM molecolari.
Al fine di migliorare il panorama degli approcci terapeutici, i dati riguardanti trattamenti efficaci e inefficaci per 300 malattie sono stati raccolti nel Drug Database for Inborn Errors of Metabolism (DDIEM – Database dei farmaci per gli errori congeniti del metabolismo) e classificati in una nuova ontologia in base al meccanismo d’azione.
Il database è gratuito e disponibile online all’indirizzo http://ddiem.phenomebrowser.net.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-15-agosto.html
