Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche, luspatercept riduce il sovraccarico di ferro
“Luspatercept, un farmaco capostipite della classe degli agenti che stimolano la maturazione eritroide (EMA), riduce il sovraccarico di ferro nei pazienti con anemia da sindrome mielodisplastica (MDS) dipendenti dalle trasfusioni e l’aumento della dose del farmaco non comporta maggiori problemi di sicurezza, secondo due sottoanalisi dello studio di fase 3 MEDALIST presentate al congresso della’EHA, che quest’anno si è svolto in modalità virtuale a causa dell’emergenza coronavirus
pazienti con anemia da sindrome mielodisplastica a basso rischio, nella maggior parte dei casi, diventano col tempo dipendenti dalle trasfusioni. E questa dipendenza porta con sé la complicanza del sovraccarico di ferro. Inoltre, nei soggetti con sindrome mielodisplastica con sideroblasti ad anello, il sovraccarico di ferro si può presentare anche prima delle trasfusioni a causa di una eritropoiesi inefficace.
«Luspatercept è una forma modificata del recettore dell’activina di tipo 2b ed è un agente che stimola la maturazione dei globuli rossi ed è quindi diverso dall’eritropoietina» ha spiegato ai nostri microfoni Esther Natalie Oliva, dell’UOC di Ematologia dell’Ospedale Bianchi-Melacrino-Morelli di Reggio Calabria. «Si tratta di un farmaco che viene somministrato sottocute ogni 3 settimane ed è indicato per i pazienti con sindrome mielodisplastica con sideroblasti ad anello, a basso rischio e dipendenti dalle trasfusioni».
«Nello studio MEDALIST, si è raggiunta l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 8 settimane nei primi 6 mesi in una quota significativamente maggiore di pazienti trattati con luspatercept rispetto al placebo. È stata poi confermata l’indipendenza trasfusionale per 12 settimane nel primo anno del trial e il farmaco si è dimostrato ben tollerato» ha specificato l’esperta.
Lo studio MEDALIST
Lo studio di fase 3 MEDALIST, pubblicato lo scorso gennaio sul New England Journal of Medicine, è un trial multicentrico internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, in cui si sono valutate efficacia e sicurezza di luspatercept in pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio molto basso, basso e medio, senza delezione del 5q, con sideroblasti ad anello…”
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Fonte: “Sindromi mielodisplastiche, luspatercept riduce il sovraccarico di ferro. Aumento della dose non inficia la sicurezza. #EHA2020”, PHARMASTAR
