Malattie rare pediatriche – Leucemia linfoblastica acuta, prima del trapianto di cellule staminali migliore la radiochemioterapia rispetto alla sola chemio
“Nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta di età inferiore ai 18 anni che devono sottoporsi al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, la terapia di condizionamento combinata (chemioterapia e radioterapia total body) risulta più efficace della sola chemioterapia. Lo dimostrano i risultati dello studio FORUM (For Omitting Radiation Under Majority Age), presentati al convegno annuale dell’EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19
Trapianto allogenico curativo nel 50-80% dei casi
Oggi come oggi, più del 90% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta di età inferiore ai 18 anni guarisce dalla malattia dopo il trattamento chemioterapico. Tuttavia, il restante 10% ha una malattia resistente o ricorrente e richiede regimi terapeutici alternativi.
Una delle terapie più potenti per la leucemia linfoblastica acuta è rappresentata dal trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un donatore sano (trapianto allogenico). In circa il 50-80% di questi casi il trapianto è efficace, ma il 20% dei pazienti presenta una recidiva di malattia e il 10% muore a causa di complicanze.
Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche è una procedura che prevede più fasi:
1. Identificare un donatore compatibile;
2. ridurre la leucemia a un livello non rilevabile, con la chemioterapia o anticorpi monoclonali o, come dimostrato recentemente, con cellule CAR-T;
3. prelevare le cellule staminali dal donatore;
4. preparare il paziente per il trapianto (condizionamento);
5. eseguire il trapianto delle cellule staminali.
Condizionamento standard con radiochemioterapia efficace, ma possibili conseguenze a lungo termine
Per i pazienti con leucemia ad alto rischio, il gold standard per la procedura di condizionamento è una combinazione di radioterapia total body e chemioterapia a dosi elevate. Questo approccio è molto efficace nel controllo della leucemia nella fase di condizionamento da effettuare prima del trapianto, ma nel lungo periodo i pazienti possono andare incontro a conseguenze molto negative, come sterilità, ritardo di crescita, problemi polmonari e altri tumori.
Per questo motivo, un grosso consorzio di esperti di trapianti pediatrici ha avviato uno studio internazionale per valutare la possibilità di omettere la radioterapia total body durante il condizionamento, basandosi sulla sola chemioterapia…”
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Fonte: “Leucemia linfoblastica acuta pediatrica, radiochemioterapia meglio della sola chemio prima del trapianto di cellule staminali. #EHA2020”, PHARMASTAR
