Malattie rare – Impatto degli studi clinici su chip
Gli studi clinici su chip (CtoCs – clinical trials-on-chips) sono in grado di superare le difficoltà che caratterizzano lo sviluppo dei medicinali per le malattie rare. Se applicati correttamente, i CtoCs avranno un impatto notevole sugli 
studi clinici per la valutazione del rischio e dei benefici clinici e per la stratificazione delle popolazioni.
Per comprendere meglio il ruolo dei CtoCs nello sviluppo delle terapie per le MR, un gruppo di lavoro composto da esperti e rappresentanti dei pazienti ha avviato un confronto sui principali temi, come la raccolta dati, i sistemi microfisiologici, la fattibilità e i rischi dei CtoCs e il modo di coinvolgere i portatori di interesse. Il gruppo di lavoro ha discusso se includere le MR prive di terapie come gruppo target per i test iniziali con CtoCs, oppure avviate i test con MR ben definite con esiti clinici noti. Il riposizionamento di farmaci autorizzati è stato suggerito come soluzione per i primi test con CtoCs.
Senza dubbio, i CtoCs favoriranno l’accesso alle terapie in caso di MR ancora difficili da trattare. Alcuni scienziati stanno progettando di espandere la tecnologia CtoCs con l’uso di strumenti in vitro per una migliore valutazione terapeutica.
Fonte: orphaNews Italia
