Malattie rare nei bambini – Classificazione dei farmaci orfani pediatrici dal 2010 al 2018
Questo articolo, pubblicato in Biomedical and Life Sciences, mette in luce la scarsità di dati sui farmaci orfani, in particolare sui farmaci pediatrici con designazione orfana, e classifica 402 indicazioni di farmaci orfani approvati dalla Food and Drug Administration statunitense dal 2010 al 2018. 
Il 33,8% (136) dei 402 farmaci orfani è costituito da medicinali orfani pediatrici, di cui 60 (44,1%) sono farmaci nuovi, 45 (33,1%) non sono nuovi e trattano una o più malattie comuni e 31 (22,8%) non sono nuovi e trattano malattie rare. 97 farmaci erano idonei alla designazione e 20 di questi (20,6%) hanno ottenuto la designazione orfana.
Gli autori hanno riscontrato una recente crescita nello sviluppo dei farmaci orfani, con un aumento della disponibilità di medicinali orfani pediatrici. Inoltre, gli autori mettono in luce la persistenza di bisogni non ancora soddisfatti nel trattamento delle malattie rare pediatriche.
Fonte: orphaNews Italia
