Malattie rare – Amiloidosi da catene leggere (AL), trattamento con daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde
“Sono stati annunciati i risultati del primo studio randomizzato di fase 3 sulla formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere (AL) di nuova diagnosi, una malattia rara e potenzialmente fatale
Questi risultati sono stati illustrati nel corso di un incontro con la stampa in occasione del 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA).
I dati hanno dimostrato che daratumumab SC, in combinazione con ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (D-CyBorD), ha generato un tasso di risposta ematologica completa (CR) significativamente più elevato, 53% vs. 18% ( P<0,0001), rispetto a CyBorD.
l trattamento con D-CyBorD, inoltre, ha ritardato il tempo di deterioramento degli organi principali (MOD), la progressione ematologica o la morte (MOD-PFS), migliorando la sopravvivenza libera da eventi (MOD-EFS) in base ai criteri MOD-PFS con il tempo di avvio di una nuova terapia. La combinazione ha dimostrato un profilo di sicurezza in linea con daratumumab SC o con il solo CyBorD.
“A causa dei sintomi estremamente variabili dell’amiloidosi AL, che possono essere scambiati con condizioni più comuni, i pazienti spesso devono confrontarsi con una diagnosi tardiva, di diversi anni. Questi ritardi nella diagnosi e nel trattamento incidono sul benessere emotivo e portano a risultati insoddisfacenti per i malati”
L’amiloidosi AL è una rara patologia potenzialmente fatale che si verifica quando il midollo osseo produce parti anomale di anticorpi, dette catene leggere, che si conglomerano per formare un amiloide. Questo amiloide si deposita su tessuti e organi vitali e interferisce con il normale funzionamento degli organi. Con il progredire della malattia, molti pazienti sono soggetti al graduale deterioramento di più organi, tra cui cuore, reni, fegato, sistema nervoso e tratto digerente.
Spesso la diagnosi risulta tardiva, e la prognosi è infausta perché la malattia interessa pesantemente diversi organi, in particolare il cuore. Sono da 30.000 a 45.000 i pazienti degli Stati Uniti e dell’Unione Europea colpiti da amiloidosi AL.
La prognosi dipende da più fattori, tra cui la tipologia, il numero degli organi interessati e il regime di trattamento. I pazienti affetti da amiloidosi AL hanno prognosi infausta, con una sopravvivenza media stimata da sei mesi a tre anni, a seconda della popolazione di pazienti e dei dati utilizzati. Attualmente per il trattamento di questa malattia devastante non vi sono opzioni terapeutiche approvate da enti normativi come l’Agenzia europea per i medicinali o la Fda.
“A causa dei sintomi estremamente variabili dell’amiloidosi AL, che possono essere scambiati con condizioni più comuni, i pazienti spesso devono confrontarsi con una diagnosi tardiva, di diversi anni. Questi ritardi nella diagnosi e nel trattamento incidono sul benessere emotivo e portano a risultati insoddisfacenti per i malati”, ha dichiarato il Dott. Giovanni Palladini, direttore f.f. del Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche, Università degli Studi di Pavia, Policlinico San Matteo di Pavia, nonché ricercatore dello studio*. “Le terapie attuali si concentrano sul rallentamento della produzione di proteina amiloide e sulla gestione dei sintomi, ma non vi è alcun trattamento approvato per l’amiloidosi AL…”
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Fonte: “Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde #EHA2020”, PHARMASTAR
