Malattie rare – Amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia, AIFA approva la rimborsabilità per inotersen
“L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di inotersen per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2. Il farmaco sarà messo in commercio da Akcea Therapeutics, controllata di Ionis Pharmaceuticals, con il marchio Tegsedi
“La rimborsabilità di inotersen in Italia rappresenta un traguardo entusiasmante, con la disponibilità per le persone affette da hATTR con polineuropatia di una opzione terapeutica somministrabile al proprio domicilio”, ha dichiarato Michael Pollock, Senior Vice President, a capo di Akcea Europa.
“Siamo lieti che a seguito di una valutazione dettagliata di inotersen, l’Agenzia Italiana del Farmaco ne abbia riconosciuto il contributo fornito alle necessità ad oggi insoddisfatte dei pazienti affetti da hATTR, nonché il valore dei dati relativi a sicurezza ed efficacia dimostrati finora da questa terapia, ivi compresi i risultati positivi di lungo periodo ottenuti dallo studio di estensione in aperto dello studio registrativo NEURO-TTR pubblicati di recente nella rivista European Journal of Neurology“, ha commentato Massimo Boriero, Vice-President & General Manager di Akcea Italia.
L’hATTR è una malattia debilitante e progressiva poco conosciuta, causata dall’accumulo di proteine TTR alterate a causa di mutazioni genetiche ereditarie e caratterizzata dal deposito di fibrille amiloidi in tutto l’organismo, compreso il sistema nervoso, con conseguenze potenzialmente devastanti per la qualità di vita del paziente.
Inotersen, somministrato per via sottocutanea una volta la settimana a domicilio, contrasta la polineuropatia dell’hATTR alla fonte, inattivando il gene difettivo e riducendo la produzione anomala della proteina TTR. Si tratta del primo oligonucleotide antisenso disponibile in Italia per i pazienti affetti da hATTR con polineuropatia, nonché della prima terapia disponibile ai pazienti italiani somministrabile nella sicurezza del proprio domicilio.
L’ hATTR è una malattia complessa e ci rendiamo conto di quanto sia importante per i pazienti avere accesso al trattamento il prima possibile, considerata la rapida progressione della patologia. inotersen rappresenta un’opzione terapeutica importante per la comunità di persone con hATTR e i dati di lungo periodo indicano che i pazienti trattati con TEGSEDI continuano a registrare miglioramenti degli indici di neuropatia e qualità di vita, con effetti più marcati osservati quando il trattamento viene instaurato precocemente”, ha commentato la dott.ssa Laura Obici della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo.
La decisione dell’AIFA di approvare la rimborsabilità di inotersen si è basata sui risultati dello studio di fase 3 NEURO-TTR effettuato in pazienti con hATTR con sintomi di polineuropatia, i quali hanno dimostrato che i soggetti trattati con TEGSEDI giovano di un beneficio significativo rispetto ai pazienti trattati con placebo per entrambi gli endpoint co-primari: il questionario di Norfolk sulla qualità di vita – Neuropatia diabetica (Norfolk QoL-DN) e il punteggio mNIS+7 (Neuropathy Impairment Score +7), un indice della progressione della neuropatia.
Nel 2018 inotersen è stato il primo farmaco a RNA autorizzato dalla Commissione Europea per pazienti adulti affetti da hATTR. Da allora ha continuato a ricevere autorizzazioni dalle autorità di regolamentazione e rimborsabilità in tutta Europa ed è ora disponibile sul mercato in 13 paesi.
Informazioni su inotersen
inotersenè stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della polineuropatia associata all’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) negli adulti. Scoperto e sviluppato da Ionis Pharmaceuticals, inotersen è il primo e l’unico farmaco a RNA al mondo somministrato per via sottocutanea studiato per ridurre la produzione della proteina transtiretina (TTR)…”
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Fonte: “Amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia, AIFA concede rimborsabilità a inotersen”, PHARMASTAR
