Tumori rari – Mieloma multiplo, in studio di Fase 2 il 73% dei pazienti risponde alla nuova terapia Car T
“Nel 2019, in Italia, sono stati stimati 5.700 nuovi casi (3.000 uomini e 2.700 donne) di mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo. Circa il 25% delle diagnosi è scoperto “per caso”, cioè in seguito a esami effettuati per altri motivi
È una malattia tipica dell’anziano e in costante crescita, per il progressivo invecchiamento della popolazione: in 5 anni, infatti, i casi nel nostro Paese sono aumentati del 9% (erano 5.200 nel 2014). Oltre il 90% dei pazienti va incontro a recidiva e oggi per questi malati fortemente pretrattati si aprono importanti prospettive grazie alla terapia cellulare con una nuova CAR T, ide-cel (idecabtagene vicleucel). I risultati dello studio di fase 2 KarMMa, che ha coinvolto 128 pazienti trattati con ide-cel e già esposti ad almeno tre precedenti terapie, sono stati presentati al congresso della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO), che si è aperto oggi in forma virtuale fino al 31 maggio.
“È il primo studio di fase 2 con cellule CAR T (T linfociti esprimenti un recettore chimerico per l’antigene, CAR) disegnato e condotto per la terapia del mieloma multiplo refrattario – afferma il prof. Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia ‘L. A. Seràgnoli’, Università degli Studi – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna -. Nello studio KarMMa, i pazienti arruolati avevano già ricevuto una mediana di 6 precedenti regimi di trattamento: l’84% era refrattario a tutte le tre classi di nuovi farmaci comunemente in uso, che includono gli agenti immunomodulanti, gli inibitori del proteasoma e l’anticorpo monoclonale anti-CD38, e il 94% era refrattario ad una precedente terapia con l’anticorpo monoclonale anti-CD38.
La durata mediana del follow-up è stata di 13,3 mesi. Il tasso di risposta globale è risultato del 73% per tutti i pazienti trattati con 3 diverse dosi di cellule CAR-T, incluso il 33% dei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa (CR) o una risposta completa stringente (sCR), ed è stato più elevato (82% di risposta globale e 39% di CR + sCR) nei pazienti che hanno ricevuto la dose ottimale di cellule pari a 450.000.000.
La sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) di malattia è stata pari a 8,8 mesi nell’intera popolazione di pazienti ed a 20,2 mesi nei pazienti che hanno raggiunto una risposta completa o una risposta completa stringente. Si tratta di risultati da 2 a 5 volte superiori rispetto a quelli attualmente stimati per questa popolazione di pazienti, che non rispondono più a nessuna terapia disponibile e con una breve durata di sopravvivenza.
Un’innovativa strategia di terapia cellulare per il mieloma multiplo in fase avanzata e che ha già esaurito tutte le opzioni farmacologiche di uso comune”. “L’Istituto di Ematologia ‘Seràgnoli’ di Bologna – continua il prof. Cavo – ha partecipato attivamente allo studio KarMMa, arruolando pazienti che hanno ricevuto una terapia sperimentale con cellule CAR-T, ed è attualmente l’unico centro ematologico italiano presso il quale è attivo lo studio KarMMa-3 con cellule CAR-T, che ha fatto seguito a quello oggetto della presentazione ad ASCO”…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Mieloma multiplo: il 73% dei pazienti risponde alla nuova terapia Car T #ASCO2020”, PHARMASTAR
