Malattie rare – β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin in tutti i genotipi
“Nei pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), meglio nota come anemia mediterranea, la terapia genica con LentiGlobin si conferma sicura ed efficace nel raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni, anche a lungo termine, in tutti i genotipi
Lo dimostrano i dati aggiornati degli studi del programma Northstar presentati a Orlando, in Florida, in occasione del 61° congresso dell’American Society of Hematology (ASH).
Ad oggi, sono stati trattati con LentiGlobin, nell’ambito del programma di sviluppo clinico Northstar, 52 pazienti pediatrici, adolescenti e adulti con TDT, compresi soggetti con o senza genotipo β0/β0 o la mutazione IVS-I-110.
Nello studio di fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, i risultati a lungo termine mostrano fino a 4 anni di indipendenza dalle trasfusioni, valori stabili di emoglobina (Hb) totale e concentrazioni di ferro di deposito diminuite.
Nello studio di fase 3 Northstar-2, attualmente in corso, il 90% dei pazienti valutabili ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni, con livelli totali di emoglobina in media superiori a 12,2 g/dl e un aumento dei marcatori indice della produzione di globuli rossi sani.
Nello studio di fase 3 Northstar-3, anch’esso ancora in corso, il 100% dei pazienti valutabili ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni.
«È importante sottolineare che i pazienti hanno raggiunto e dimostrato di mantenere l’indipendenza dalle trasfusioni, con un miglioramento di numerosi marcatori correlati alla produzione di globuli rossi nel midollo osseo, come pure una riduzione dell’accumulo di ferro. Questi risultati evidenziano come, per le persone che convivono con la TDT, LentiGlobin abbia il potenziale di incidere sulla storia della malattia nel lungo termine» ha commentato David Davidson, Chief Medical Officer di bluebird bio, l’azienda che sta sviluppando LentiGlobin.
La β-talassemia trasfusione-dipendente
La TDT è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della β-globina (una delle proteine che costituiscono l’emoglobina), a causa delle quali la produzione dell’emoglobina è fortemente ridotta (forme con genotipi diversi da β-0/β-0) o del tutto assente (forme con genotipo β-0/β-0)…”
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Fonte: “β-talassemia, conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin in tutti i genotipi.#ASH19”, PHARMASTAR
