Tumori rari – Sarcoma epitelioide, ok da Fda per l’approvazione veloce di un nuovo farmaco
"È una patologia insidiosa e rara, conta meno dell'1% dei sarcomi dei tessuti molli. Colpisce principalmente i tessuti sottocutanei, la fascia e le guaine dei tendini delle mani e ha una crescita lenta. Tra i sintomi dolore e tumefazioni che solitamente non vengono riconosciute come...
Malattie neuromuscolari rare e non – Atrofia muscolare, il segreto del letargo degli orsi grizzly studiato per trovare nuove terapie
"Individuati geni utili per nuove ricerche sull'uomo Il letargo degli orsi grizzly potrebbe aiutare a trovare un sistema per prevenire l'atrofia muscolare degli esseri umani. A dirlo è uno studio pubblicato su Scientific Reports da un team di ricercatori coordinati dal Centro di medicina molecolare Max Delbrueck...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nei pazienti con mutazioni di IDH2 combinazione enasidenib-azacitidina aumenta le risposte
"Nei pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, con mutazioni del gene dell'enzima isocitrato deidrogenasi 2 (IDH2), l'aggiunta di enasidenib, un inibitore orale dell'IDH2 mutato, ad azacitidina migliora in modo significativo le percentuali di risposta complessiva remissione e completa rispetto alla sola azacitidina. Lo...
Artrite reumatoide (AR) – Anche nei pazienti sieronegativi, precocità trattamento fattore predittivo più importante per il successo della terapia
"Un ritardo nell'inizio della terapia con DMARDcs influenza l'outcome di artrite reumatoide sieronegativa più di altre caratteristiche cliniche, biologiche o di imaging, stando ai risultati di uno studio di recente pubblicazione su Arthritis Research & Therapy. Tale risultato suffraga il paradigma attuale di trattamento dell'AR...
Diabete – Trovato il potenziale bersaglio di nuove terapie
"Un 'canale' su cellule produttrici insulina Scoperto un attore fondamentale nello sviluppo del diabete che potrebbe divenire il bersaglio di nuove terapie: si tratta di microscopici 'canali' molecolari presenti sulle membrane delle cellule che producono insulina. Si e' visto che se questi canali (che fanno entrare molecole...
Malattie rare – Fibrosi cistica (FC), i risultati in fase 2 per nuova terapia tripla sono incoraggianti ma inferiori alle attese
"Proteostasis Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche nel trattamento della fibrosi cistica (FC) ha presentato in anteprima i risultati principali di un trial multicentrico internazionale randomizzato di fase 2, sull'impiego di una nuova terapia tripla a base di...
Tumore al seno – Passi avanti nella diagnosi con l’intelligenza artificiale
"Il sistema sviluppato da Google ha ridotto falsi positivi e negativi nello screening, dimostrando una maggiore accuratezza nei risultati L'intelligenza artificiale di Google fa un passo avanti nella diagnosi del tumore. A segnare il nuovo traguardo è uno studio pubblicato su Nature e condotto da esperti della Northwestern Medicine di...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, la sopravvivenza nell’anziano viene aumentata con il mantenimento con azacitdina orale
"I pazienti anziani con leucemia mieloide acuta alla prima remissione hanno ora a disposizione, per la prima volta, una terapia di mantenimento che può migliorare la sopravvivenza, sia quella globale (OS) sia quella libera da recidiva (RFS). Si tratta di CC-486, una formulazione orale di...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta FLT3+, scoperte mutazioni frequenti nei pazienti ricaduti dopo gilteritinib
"I pazienti con leucemia mieloide acuta che hanno avuto una ricaduta dopo essere stati trattati con l'inibitore di FLT3 gilteritinib mostrano comunemente la presenza di mutazioni dei geni del pathway Ras/MAPK e della mutazione F691L del gene FLT3, ma la presenza di mutazioni dei geni...
Emicrania, Usa – Per il trattamento della patologia in fase acuta è stato approvato l’anti CGRP di Allergan
"L'Fda ha approvato le compresse ubrogepant per il trattamento acuto dell'emicrania con o senza aura (un fenomeno sensoriale o un disturbo visivo) negli adulti. Il farmaco non è indicato per il trattamento preventivo dell'emicrania. E' il primo prodotto della classe degli antagonisti orali del recettore...