Tumori rari – Tumori stromali gastrointestinali (GIST), Fda approva avapritinib
“L’Fda ha approvato avapritinib per il trattamento di adulti con tumore stromale gastrointestinale (GIST) – un tipo di tumore che si verifica nel tratto gastrointestinale – più comunemente nello stomaco o nell’intestino tenue – che presenta una mutazione dell’esone 18 del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA). Questa approvazione include il GIST che ospita una mutazione del PDGFRA D842V, che è la più comune mutazione dell’esone 18
Avapritinib è un inibitore della chinasi e aiuta a impedire la crescita delle cellule tumorali. Sviluppato da Blueprint Medicines Corporation il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Ayvakit.
La decisione dell’Fda è arrivata con circa cinque settimane di anticipo rispetto alla tabella di marcia prevista. Ayvakit costerà 32mila dollari per una fornitura di 30 giorni. Probabilmente la decisione della Fda è stata facilitata dal fatto che i tumori GIST con le mutazioni sulle quali agisce il nuovo farmaco non rispondono ai trattamenti standard, come imatinib o sunitinib. Nello studio registrativo nessuno dei 31 pazienti studiati con il tipo più comune di mutazione del PDGFRA aveva beneficiato di imatinib.
“Il GIST che ospita una mutazione dell’esone 18 del PDGFRA non risponde alle terapie standard per il GIST. L’approvazione di oggi fornisce ai pazienti il primo farmaco specificamente approvato per il GIST che ospita questa mutazione”, ha detto Richard Pazdur, direttore del Centro di Eccellenza Oncologica della FDA e direttore ad interim dell’Ufficio delle Malattie Oncologiche del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci della Fda. “Gli studi clinici hanno mostrato un alto tasso di risposta con quasi l’85% dei pazienti che hanno subito una contrazione tumorale con questo farmaco mirato”.
I GIST nascono da cellule nervose specializzate che si trovano nelle pareti del tratto gastrointestinale. Una o più mutazioni nel Dna di una di queste cellule possono portare allo sviluppo di GIST. Queste cellule aiutano il movimento del cibo attraverso l’intestino e controllano vari processi digestivi. Più della metà dei GIST iniziano nello stomaco. La maggior parte delle altre inizia nell’intestino tenue, ma i GIST possono iniziare ovunque lungo il tratto gastrointestinale. Le mutazioni attivanti nel PDGFRA sono state collegate allo sviluppo dei GIST, e fino al 10% circa dei casi di GIST coinvolge mutazioni di questo gene.
L’Fda ha approvato l’Ayvakit sulla base dei risultati di uno studio clinico che ha coinvolto 43 pazienti con GIST che ospitavano una mutazione dell’esone 18 del PDGFRA, tra cui 38 pazienti con mutazione PDGFRA D842V…”
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Fonte: “Tumori stromali gastrointestinali, Fda approva avapritinib”, PHARMASTAR
Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/fda/tumori-stromali-gastrointestinali-fda-approva-avapritinib-31047
