Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di ottobre 2019
Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 8 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: uveite non infettiva sarcoma dei tessuti molli malattia da deficit di CDKL5 ittiosi congenita autosomica recessiva gangliosidosi GM2 linfoma a cellule mantellari amiloidosi...
Malattie rare – Farmaci orfani, rimborsi e raccomandazioni nei Paesi europei
Un articolo pubblicato in Frontiers in Pharmacology analizza lo stato dei rimborsi e le raccomandazioni relative ai farmaci orfani nei Paesi europei, valutando la relazione tra tipo di raccomandazione e stato di rimborso per ogni singolo Paese considerato, utilizzando il coefficiente kappa di Cohen per misurare la...
Artrite reumatoide (AR) – Può andare di pari passo con altre 11 malattie
"Da diabete ad apnee notturne, da patologie intestinali a trombosi Le persone con malattie infiammatorie dell'intestino, diabete di tipo 1 o problemi di coagulazione del sangue possono avere un rischio maggiore di artrite reumatoide. Mentre le persone con artrite reumatoide sono particolarmente a rischio di sviluppare problemi...
Carcinoma polmonare a piccole cellule – Richiesta alla FDA per la registrazione della lurbinectedina
"PharmaMar annuncia di aver presentato alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense una New Drug Application (NDA) per la lurbinectedina, per il trattamento dei pazienti con tumore polmonare a piccole cellule, progredito nonostante la precedente terapia a base di platino, secondo il regolamento di approvazione...
Tumori rari – Mieloma multiplo avanzato, la tripletta con daratumumab allontana la progressione
"In pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, una nuova combinazione di tre agenti - carfilzomib, desametasone e daratumumab (regime KdD) - è risultata superiore alla doppietta carfilzomib più desametasone (regime Kd) in termini sia di sopravvivenza libera da progressione (PFS) sia di tasso di...
Sindrome da malattia di Hirschsprung con ipoplasia delle unghie e dismorfismi
"La malattia di Hirschsprung associata a ipoplasia ungueale e dismorfismi è una malattia malformativa letale, caratterizzata dall'associazione tra malattia di Hirschsprung, ipoplasia delle unghie, ipoplasia della porzione distale degli arti e lievi dismorfismi craniofacciali...
Degenerazione maculare senile e glaucoma – Microbioma oculare, il ruolo dell’intestino
"Nei soggetti affetti da degenerazione maculare senile una integrazione con antiossidanti rallenta l’evoluzione della malattia Sulla superficie dell’occhio umano albergano diversi batteri: l’occhio al pari di tutta la superficie corporea, infatti, risulta densamente popolato da batteri saprofiti. L’uso delle lenti a contatto o terapie antibiotiche prolungate possono alterare...
‘La stanza dei desideri di Eleonora’, Bologna- Stanza ‘svago’ in ospedale, con disegni dei writer
"Inaugurata al Rizzoli di Bologna, in memoria di giovane malata (ANSA) - Una stanza 'svago', dove rilassarsi e non pensare alla malattia, abbellita dalle opere del writer bolognese Rusty: l'ha inaugurata l'Istituto ortopedico di Rizzoli a Bologna per i pazienti pediatrici. L'iniziativa nasce dalla storia, purtroppo non...
Futuri farmaci – Il kit per fabbricare i mattoncini di Dna sintetico
"Messi a punto in Italia gli strumenti molecolari per costruire strutture nel mondo dell'infinitamente piccolo: sono anticorpi sperimentati con successo su mattoncini di Dna sintetico e che aprono la via alla possibilità di ottenere futuri farmaci. Descritti sulla rivista Nature Communications, gli anticorpi sono stati ottenuti...
Tumori rari negli anziani – Linfoma non-Hodgkin, svolta nell’approccio terapeutico
"Roma – Una ricerca condotta in 37 centri di oncologia ed ematologia italiana può finalmente cambiare l’approccio terapeutico dei pazienti anziani affetti da linfoma non-Hodgkin. I risultati di questo importante studio sono stati recentemente presentati ad Orlando durante il meeting dell’American Society of Hematology (ASH),...