Malattie rare – Malattia da agglutinine fredde, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento
“Lo studio clinico registrativo di fase 3, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale sutimlimab nelle persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease), ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. I risultati sono stati presentati al 61^ Meeting annuale dell’American Society of Hematology, che si è tenuto a Orlando, in Florida
Sutimlimab è il primo trattamento sperimentale, disegnato per colpire e inibire selettivamente la proteina C1s all’interno della via classica del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario responsabile dell’attivazione del meccanismo dell’emolisi nella CAD, e ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per questa rara forma di anemia emolitica autoimmune. Sanofi intende sottoporre a breve alla FDA la richiesta di Biologics License per sutimlimab, che ha già ricevuto la designazione di breakthrough therapy.
“La malattia da crioagglutinine può essere una condizione debilitante, con molti pazienti che soffrono di una forma di fatigue grave e hanno in generale una pessima qualità della vita,” afferma la professoressa Wilma Barcellini, Responsabile della Unità Operativa Semplice Fisiopatologia delle Anemie della Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, ematologa e sperimentatrice principale per l’Italia dello studio CARDINAL. “I risultati positivi di questo studio, che abbiamo visto anche nei pazienti italiani coinvolti, dimostrano in maniera clinicamente significativa che sutimlimab ha il potenziale per diventare un nuovo importante trattamento per l’anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi, con un buon profilo di sicurezza e un impatto positivo sulla qualità di vita dei pazienti, che oggi hanno limitate possibilità terapeutiche.”
L’endpoint primario è stato il tasso di risposta rispetto a un parametro composito formato da un aumento dell’emoglobina di ≥2 g/dL dal basale oppure dal raggiungimento di un livello di emoglobina di ≥12 g/dL alla 26a settimana di trattamento assieme all’assenza di trasfusioni dalla settimana 5 alla 26 e di un altro trattamento per l’anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi. L’endpoint secondario ha valutato il miglioramento degli indicatori chiave di malattia: emoglobina, bilirubina (una misura della distruzione dei globuli rossi nella malattia da agglutinina fredda), valutazione funzionale della terapia della malattia cronica (FACIT)-fatigue score (una misura della qualità della vita correlata alla fatigue), lattato deidrogenasi (LDH) e il ricorso alle trasfusioni.
I dati dello studio di fase 3 CARDINAL presentati all’ASH
Ventiquattro pazienti arruolati sono stati trattati con almeno una dose di sutimlimab (età media di 71,3 anni). Il 62,5% dei pazienti (n=15) aveva ricevuto precedentemente più di una linea terapeutica mirata negli ultimi 5 anni. Due pazienti si sono ritirati dalla studio per motivi non correlati alla terapia in studio. Tutti i 22 pazienti che hanno completato la Parte A dello studio hanno continuato il trattamento con sutimlimab nella Parte B, uno studio di estensione attualmente in corso sulla sicurezza e durata…”
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Fonte: “Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento”, PHARMASTAR
