Malattie rare – Anemia falciforme (Sickle Cell Disease, SCD), Fda ha approvato crizanlizumab
“L’Fda ha approvato crizanlizumab, un farmaco per l’anemia falciforme che ha la capacità di prevenire le crisi vaso-occlusive, eventi debilitanti e dolorosi talvolta fatali, in pazienti affetti da un gruppo di malattie ereditarie dei globuli rossi che tipicamente affliggono persone di origine africana. Sviluppato da Novartis sarà messo in commercio con il marchio Adakveo
Il nuovo agente è il capostipite della classe degli anticorpi diretti contro la P-selectina, che è una molecola di adesione espressa sulle cellule endoteliali vascolari attivate e sulle piastrine. La sovraregolazione della P-selectina sulle cellule endoteliali e sulle piastrine contribuisce alle interazioni cellula-cellula coinvolte nella patogenesi degli episodi dolorosi acuti caratteristici di questa malattia, noti con la sigla SCPC.
Il farmaco arriva sulla scia dell’approvazione nel 2017 dell’Endari di Emmaus Medical, il primo nuovo farmaco per l’anemia a cellule falciformi in 20 anni. Diversi farmaci sperimentali sono vicini al mercato.
I dati di uno studio denominato SUSTAIN hanno supportato l’approvazione. Lo studio ha testato crizanlizumab contro placebo e ha dimostrato che il farmaco ha ridotto del 42% il numero medio di giorni di degenza in ospedale. Un maggior numero di pazienti che assumono crizanlizumab non ha avuto crisi vaso-occlusive – il 36% contro il 17% che assume un placebo – e il tempo mediano dall’inizio del trattamento alla prima crisi è stato di 4,1 mesi per i pazienti con crizanlizumab rispetto a 1,4 mesi per i pazienti con placebo.
Crizanlizumab è uno dei due trattamenti a cellule falciformi che potrebbero essere lanciati a pochi mesi di distanza l’uno dall’altro, e potrebbero non essere necessariamente concorrenti diretti. Global Blood Therapeutics ha presentato una richiesta all’Fda per voxelotor, che funziona migliorando l’assorbimento di ossigeno da parte dei globuli rossi, e una decisione è prevista per il 26 febbraio 2020.Crizanlizumab è somministrato con un’infusione mensile, che potrebbe renderlo un trattamento meno attraente rispetto a voxelotor, un farmaco per via orale. Tuttavia, l’analista di Cantor Fitzgerald Elemer Piros ha scritto in una nota di luglio che i due potrebbero essere considerati come terapie complementari “dato che entrambi i farmaci mostrano risultati benefici in diverse misure, e lavorano attraverso diversi meccanismi di azione.
Global Blood Therapeutics ha concesso in licenza un inibitore preclinico della P-selezione di Roche chiamato inclacumab.
Efficacia del nuovo farmaco
Noto anche con la sigla SEG101, crizanlizumab è arrivato in Novartis nel 2016 attraverso l’acquisizione di Selexys Pharmaceuticals in un accordo del valore di 665 milioni di dollari. I dati dello studio SUSTAIN, pubblicato nel 2016 sul NEJM, hanno mostrato che il farmaco ha ridotto del 45,3 per cento il tasso mediano annuo di VOC che ha portato a visite sanitarie. Una ulteriore analisi dei dati del trial, presentata alla conferenza ASH dello scorso anno, ha inoltre mostrato che il 35,8% di quelli trattati con il farmaco sperimentale non ha avuto un VOC, contro il 16,9% sul braccio placebo. Questo in pazienti con una storia di 2-10 VOC nell’anno precedente…”
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Fonte: “Anemia falciforme, Fda approva crizanlizumab”, PHARMASTAR
Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/fda/anemia-falciforme-fda-approva-crizanlizumab-30761
