Malattie rare – Beta talassemia, per l’anemia l’Fda approva il luspatercept
“L’Fda ha approvato il luspatercept per il trattamento dell’anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi (RBC). L’approvazione segna il primo trattamento approvato negli Stati Uniti per questa condizione. Sviluppato da Celgene e Acceleron Pharma sarà messo in commercio con il marchio Reblozyl
Luspatercept è il capostipite della classe degli agenti della maturazione eritroide (EMA), che si ritiene regolino la maturazione degli eritrociti in fase avanzata. Il farmaco è una forma modificata del recettore dell’activina di tipo IIB, una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Luspatercept agisce intrappolando i ligandi dell’activina e del recettore del TGF-beta, e bloccando, in tal modo, la trasduzione dei segnali TGF-mediati e activina-mediati. In questo modo, contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.
“Quando i pazienti ricevono multiple trasfusioni di sangue, c’è un rischio di sovraccarico di ferro, che può colpire molti organi,” ha dichiarato Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia della Fda e direttore ad interim dell’ufficio delle malattie oncologiche nel centro per la valutazione dei farmaci e la ricerca della FDA. “L’approvazione odierna fornisce ai pazienti una terapia che, per la prima volta, aiuterà a ridurre il numero di trasfusioni di sangue. Questa approvazione è un esempio del nostro continuo progresso per le malattie rare e della fornitura anticipata di nuovi importanti farmaci ai pazienti”.
Nadim Ahmed, presidente dell’unità di ematologia e oncologia globale di Celgene, ha detto che l’approvazione del nuovo farmaco è una pietra miliare importante per i pazienti con questo disturbo ematologico. La beta-talassemia è un raro disturbo ematico ereditario causato da un difetto genetico dell’emoglobina. La malattia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che si traduce nella produzione di RBC sempre meno sani, che spesso porta a gravi anemia – una condizione che può essere debilitante e può portare a complicazioni più gravi per i pazienti, così come altri gravi problemi di salute.
“Ci sono opzioni molto limitate per i pazienti con anemia dovuta alla beta talassemia che dipendono da trasfusioni a lungo termine di globuli rossi. Siamo lieti di rendere disponibile Reblozyl come nuova terapia per questi pazienti per aiutarli ad affrontare la loro anemia, una complicanza clinica significativa della beta talassemia”, ha detto Ahmed in un comunicato…”
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Fonte: “Anemia da beta talassemia, Fda approva il luspatercept, capopstipite di una nuova classe”, PHARMASTAR
