Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Catabasis ha annunciato il completamento della fase di reclutamento nel trial di fase 3 PolarisDMD con edasalonexent
“In un comunicato stampa diffuso il 30 settembre 2019, l’azienda biofarmaceutica Catabasis ha annunciato il completamento della fase di reclutamento nel trial di fase 3 PolarisDMD con edasalonexent, per il trattamento della DMD. 
Edasalonexent è una piccola molecola ad uso orale che agisce come inibitore di NF-kB, una proteina chiave nel processo infiammatorio che è attivata in maniera cronica quando la distrofina è assente. La molecola è stata sviluppata come potenziale terapia sostitutiva di quella basata sui corticosteroidi ed è indipendente dal tipo di mutazione.
L’interesse per questo trial da parte delle famiglie e dei centri clinici coinvolti nello studio è stato tale che il reclutamento è andato oltre le aspettative e ha incluso 5 ragazzi in più rispetto all’atteso, per un totale di 130 ragazzi reclutati.
I risultati del trial verranno diffusi durante l’ultimo trimestre dell’anno corrente, con l’auspicio da parte dell’azienda di poter sottomettere alla FDA una richiesta finalizzata all’immissione in commercio del trattamento nel 2021.
Il trial, attualmente in corso in 40 siti in 8 paesi, al momento non include l’Italia…”
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Fonte: “CATABASIS ANNUNCIA IL COMPLETAMENTO DEL RECLUTAMENTO NEL TRIAL POLARISDMD DI FASE 3 CON EDASALONEXENT PER LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE”, Duchenne Parent Project
