Colangiocarcinoma – Con la prima terapia a bersaglio molecolare, benefici clinici e aumento della sopravvivenza libera da progressione (PFS)
“Il farmaco sperimentale ivosidenib migliora significativamente la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e mostra un trend favorevole nella sopravvivenza globale in pazienti con colangiocarcinoma avanzato portatori della mutazione nell’enzima isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1). E’ quanto risulta dallo studio di fase III ClarlDHy, presentato a Barcellona in occasione del Congresso ESMO
La mutazione IDH1 è presente in circa il 15% dei pazienti con colangiocarcinoma avanzato. Ivosidenib è una piccola molecola che ha come bersaglio proprio questa mutazione.
Lo studio ha dimostrato che la somministrazione orale di ivosidenib può offrire un miglioramento significativo della PFS, con una tendenza a un miglioramento della sopravvivenza globale rispetto a placebo.
«La ricerca» sottolinea l’autore dello studio Ghassan Abou-Alfa «dimostra per la prima volta la fattibilità e il beneficio clinico di una terapia molecolare in un preciso sottogruppo di pazienti colpiti da questo tumore. I risultati indicano che tutti i pazienti dovrebbero essere sottoposti al test per individuare la mutazione IDH1: la profilazione dei pazienti in base alle mutazioni dovrebbe divenire quindi un nuovo standard per la cura del colangiocarcinoma. Sono auspicabili, per il futuro, studi sul ruolo di ivosidenib come trattamento di prima linea per i pazienti con mutazione, in aggiunta al suo uso in terapia di combinazione come terapia adiuvante».
Risultati clinicamente rilevanti
«Nonostante il tempo mediano della PFS possa apparire breve e poco significativa dal punto di vista clinico, si tratta di una svolta per i ricercatori che si occupano di colangiocarcinoma, per i pazienti e le loro famiglie», ribadisce Angela Lamarca, Christie NHS Foundation Trust, Manchester, UK e rappresentante dell’Esmo Press&Media Affairs Commettee.
«Il trattamento con ivosidenib aumenta la possibilità di essere liberi da progressione del 30% a sei mesi dall’inizio della terapia, e mostra un prolungamento della OS a 10.8 mesi rispetto ai sei mesi del placebo, tenendo conto della natura del disegno cross-over»
I risultati dello studio sono stati accolti favorevolmente dalla comunità scientifica: «si tratta di risultati senza precedenti, che evidenziano un guadagno clinicamente rilevante, rispetto alla sopravvivenza libera da progressione, in pazienti che non rispondevano alla terapia sistemica, per i quali non erano disponibili opzioni terapeutiche e quindi caratterizzati da una sopravvivenza molto limitata» commenta Chris Verslype, University Hospital Leuven, Belgio…”
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Fonte: “Colangiocarcinoma, benefici clinici e aumento della PFS con la prima terapia a bersaglio molecolare #ESMO2019”, PHARMASTAR
