La FDA ha pubblicato una nuova guida sulle sperimentazioni cliniche, in cui raccomanda di utilizzare approcci di cui possano avvalersi gli sponsor di sperimentazioni cliniche per la richiesta di autorizzazioni di nuovi farmaci o licenze per prodotti biologici al fine di ampliare i criteri di idoneità, ove scientificamente e clinicamente appropriato, nonché per favorire l’arruolamento di popolazioni poco rappresentate nelle loro sperimentazioni cliniche. Nel caso specifico delle malattie rare, la FDA suggerisce agli sponsor di: impegnarsi il prima possibile nel processo di sviluppo dei farmaci con i gruppi di difesa dei diritti dei pazienti, tenendo conto dei loro suggerimenti per la progettazione delle sperimentazioni; pianificare l’arruolamento dei partecipanti sin dalle sperimentazioni iniziali fino a quelle successive per lo studio dell’efficacia dei trattamenti per le malattie rare (in determinate circostanze, se appropriato dal punto di vista medico e in assenza di problemi di sicurezza previsti non ragionevoli); e rendere disponibile, dopo gli studi iniziali, uno studio di estensione in aperto, al fine di incoraggiare la partecipazione garantendo che tutti i partecipanti allo studio, ivi compresi quelli che hanno ricevuto il placebo, alla fine abbiano accesso al trattamento studiato.