Malattie rare – Ruolo dello sviluppo di piccole molecole e legami con le malattie comuni come mezzo per mantenere la sostenibilità dei budget per i farmaci
Sebbene lo sviluppo di nuove terapie per le malattie rare sia divenuto più rapido, i prezzi elevati minacciano la loro sostenibilità; partendo da questa constatazione, gli autori di questo articolo analizzano le possibili soluzioni al problema, basandosi sul caso delle malattie da accumulo lisosomiale. I ricercatori mettono in luce le possibilità di stabilire legami tra le malattie comuni e le malattie rare per facilitare l’accesso ai fondi e l’uso delle piccole molecole, enfatizzando inoltre l’incentivo emotivo di lavorare nel campo della ricerca sulle malattie rare, dove i chimici sintetici sono particolarmente apprezzati.
ACS Med Chem Lett. 2019 Jun 18;10(7):1020-1023.
Fonte: “Ruolo dello sviluppo di piccole molecole e legami con le malattie comuni come mezzo per mantenere la sostenibilità dei budget per i farmaci”, orphaNews Italia