3 Set 2019
Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di maggio 2019
Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 12 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a:
trattamento del diabete associato a sordità a trasmissione materna- trattamento della sindrome di Angelman
- trattamento dell’emofilia A
- trattamento dell’atrofia muscolare spinale
- trattamento della beta talassemia intermedia e major
- trattamento delle miopatie centronucleari
- trattamento della sindrome acuta da irradiazione
- trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
- guidare l’espressione di una forma, che può essere secreta, di alfa glucosidasi acida umana per il trattamento della malattia da deposito di glicogeno tipo II (malattia di Pompe)
- trattamento del glioma
- trattamento dell’aciduria arginosuccinica
- trattamento dell’iperargininemia
Inoltre, il COMP ha preso atto del fatto che 6 candidature per la designazione orfana sono state ritirate dallo sponsor prima dell’emissione del parere del COMP.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-27-agosto-2019.html
