Malattie rare – Ipercolesterolemia famigliare omozigote, nuovo anticorpo monoclonale abbatte il colesterolo
“Un farmaco sperimentale, che prende il nome di evinacumab, ha ridotto di quasi la metà il colesterolo LDL nell’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una malattia rara e grave, causata da un difetto genetico – ereditato da entrambi i genitori – che altera la funzione del recettore responsabile della rimozione del ‘colesterolo cattivo’ (LDL-C o lipoproteine a bassa densità) dal sangue
E’ quanto emerge dai risultati principali di uno studio clinico annunciato dalla biotech americana Regeneron.
Evinacumab è un anticorpo monoclonale che si lega alla proteina angiopoietin-like 3 (ANGPTL3). ANGPTL4 inibisce la lipoproteina lipasi (LPL), un enzima che aiuta ad abbassare i livelli di trigliceridi. Studi precedenti hanno dimostrato che l’attivazione di LPL portava alla riduzione dei trigliceridi circolanti.
Lo studio di fase III ELIPSE HoFH ha randomizzato i pazienti da 2:1 a evinacumab o placebo. Evinacumab è stato somministrato per via endovenosa ogni 4 settimane alla dose di 15 mg/kg.
Nello studio ELIPSE HoFH, l’anticorpo sperimentale somministrato “on top” ad altri farmaci che abbassano i lipidi – per lo più statine, inibitori della PCSK9 e/o ezetimibe – ha migliorato i profili lipidici per un periodo di trattamento di 6 mesi:
• LDL in diminuzione del 47% rispetto al 2% di aumento con placebo (cambiamento assoluto -135 vs -3 mg/dL, P<0.0001);
• LDL portato sotto i 100 mg/dL nel 47% vs 23% (P=0.0203);
• maggiore riduzione dell’apolipoproteina B, del colesterolo non-HDL e del colesterolo totale rispetto al placebo.
La riduzione del colesterolo LDL nello studio è stata osservata già a partire dalla seconda settimana; sono state mantenute per tutto il periodo di trattamento.
Inoltre, anche il 35% dei pazienti considerati nulli/nulli – quelli che non hanno funzione su nessuno dei due geni dei recettori LDL, un gruppo che non risponde bene ad altre terapie – sono riusciti a ridurre la loro LDL con il nuovo farmaco…”
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Fonte: “Nuovo anticorpo monoclonale abbatte il colesterolo nell’ipercolesterolemia famigliare omozigote”, PHARMASTAR
