Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare, volanesorsen riduce trigliceridi del 77%
“Volanesorsen, un farmaco oligonucleotidico antisenso approvato da poco a livello europeo, ha ridotto i trigliceridi a meno di 750 mg/dL nel 77% dei pazienti con sindrome di chilomicronemia familiare. E’ quanto emerge dallo studio APPROACH appena pubblicato sul New England Journal of Medicine
“I risultati dello studio APPROACH indicano che nella maggior parte dei pazienti volanesorsen abbassa i livelli di trigliceridi al di sotto della soglia di rischio di pancreatite acuta indotta da trigliceridi” ha dichiarato il prof. Marcello Arca, responsabile dell’unità di lipidi e aterosclerosi dell’Ospedale Universitario Policlinico Umberto I. “La pancreatite acuta è una delle conseguenze più gravi della FCS, causando ricovero ospedaliero, perdita di lavoro o scuola, riduzione del tempo con la famiglia oltre al potenziale di danni permanenti agli organi o morte. volanesorsen è un trattamento promettente che potrebbe ridurre significativamente il carico di FCS per i pazienti e le loro famiglie”.
I ricercatori hanno analizzato i dati di 66 pazienti (età media, 46 anni; 36 donne) con sindrome da chilomicronemia familiare. Al basale, dopo un periodo di rodaggio di 6 settimane per la stabilizzazione della dieta, i pazienti presentavano livelli di trigliceridi a digiuno di 750 mg/dL o superiori.
Una volta completato questo periodo di assestamento della dieta, i pazienti sono stati assegnati a una terapia con 300 mg a settimana di volanesorsen (n = 33) o placebo (n = 33). Il trattamento è stato somministrato per 52 settimane.
L’endpoint primario è stato il cambiamento dei livelli di trigliceridi a digiuno dal basale a 3 mesi.
I pazienti che ricevevano volanesorsen avevano una diminuzione dei livelli plasmatici medi di apolipoproteine C-III dal basale di 25,7 mg per decilitro, corrispondente a una diminuzione dell’84% a 3 mesi, mentre i pazienti che ricevevano placebo presentavano un aumento dei livelli plasmatici medi di apolipoproteine C-III dalla linea di base di 1,9 mg per decilitro, corrispondente a un aumento del 6,1% (P<0.001)…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Sindrome da chilomicronemia familiare, volanesorsen riduce i trigliceridi del 77%. Studio sul NEJM”, PHARMASTAR
