Arriva tisagenlecleucel (Kymriah) – Le prime CAR-T disponibili in Italia
“Novartis e Aifa hanno raggiunto il primo accordo sulla terapia a base di linfociti T modificati, le cosideette CAR-T, che consente l’accesso a tisagenlecleucel (Kymriah) su tutto il territorio italiano. Considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’accordo con AIFA, presumibilmente il trattamento sarà disponibile dal prossimo settembre
L’iter prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare il trattamento, centri che saranno opportunamente qualificati sulle procedure necessarie a somministrare tisagenlecleucel a cura di Novartis, in linea con le richieste dell’Agenzia Europea (EMA).
L’accordo siglato raccoglie infatti la sfida posta dall’avvento delle terapie avanzate nel contesto terapeutico italiano e prevede il ricorso ad un innovativo sistema di rimborso basato sui risultati terapeutici della terapia nel tempo. Questa modalità potrà garantire l’accesso ai pazienti eleggibili alla terapia preservando l’obiettivo comune della sostenibilità di sistema.
Tisagenlecleucel è l’unico CAR-T a essere indicato in bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B e in adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Una nuova occasione per questi pazienti con forme aggressive di tumori ematologici per i quali non vi sarebbero più altre opzioni di cura.
Un’innovazione a 360°: si tratta infatti di un “trattamento vivo”, una immunoterapia cellulare autologa, prodotta a partire dai linfociti T del paziente, riprogrammati per identificare ed eliminare le cellule esprimenti CD19, in modo altamente personalizzato. Tisagenlecleucel è infatti in grado di restituire al sistema immunitario del paziente, attraverso un processo altamente personalizzato per ogni individuo, la sua naturale capacità di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali.
Con tecniche di ingegneria genetica si inserisce un gene nei linfociti T che così esprimeranno il recettore chimerico per l’antigene (CAR -Chimeric Antigen Receptor). Chimerico perché, come la chimera, la figura mitologica formato da parti del corpo di animali diversi, tisagenlecleucel è costituito da porzioni di molecole diverse: un anticorpo che, come un radar, riconosce l’antigene da aggredire (il CD19) e porzioni co-stimolatorie (4-1BB) che attivano il linfocita contro quel bersaglio. Così il linfocita T diventa un’arma potentissima che intercetta le cellule tumorali distruggendole…”
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Fonte: “Arriva Kymriah, le CAR-T di Novartis, le prime disponibili in Italia”, PHARMASTAR
