Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, risultati dello studio di fase 2 con pamrevlumab
“Sono positivi i risultati preliminari dello studio di fase 2, attualmente in corso con pamrevlumab negli Stati Uniti, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti non deambulanti.
Il farmaco risulta ben tollerato e ha una buona efficacia dal punto di vista polmonare, cardiaco e muscolare. Rimaniamo in attesa dei risultati conclusivi dello studio e del probabile avvio di uno studio di fase 3 a livello globale.
Come già annunciato in un comunicato stampa (che potete leggere al seguente link), che è stato diffuso il 28 giugno da FibroGen Inc. durante lo svolgimento in Florida della Conferenza Annuale di Parent Project Muscular Dystrophy, l’azienda ha presentato i dati preliminari relativi allo studio di fase 2, denominato Studio 079 e in corso negli Stati Uniti, con pamrevlumab in pazienti Duchenne non deambulanti. Si tratta di un trial a singolo braccio e in aperto. Pamrevlumab, precedentemente noto come FG-3019, è una molecola sviluppata per contrastare la fibrosi: agisce bloccando l’azione del fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), proteina che stimola la deposizione di tessuto fibrotico e che riduce la capacità che ha il tessuto muscolare danneggiato di ripararsi.
Ken Lipson, direttore esecutivo per la ricerca sui farmaci, e Bassem Elmankabadi, direttore esecutivo per lo sviluppo clinico si sono alternati nel presentare i dati delle analisi preliminari eseguite dopo che tutti i 21 pazienti coinvolti nello studio hanno completato le prime 52 settimane di trattamento sulle 156 previste dello studio attualmente in corso. Il primo dato importante è relativo alla sicurezza del farmaco, che è risultato essere ben tollerato dai pazienti e per cui non sono stati riscontrati eventi avversi tali da dover interrompere lo studio. Per quanto riguarda l’efficacia i dati riportati sono risultati positivi dal punto di vista sia della funzionalità polmonare, che della funzionalità cardiaca che di quella muscolare.
I risultati relativi alla funzionalità polmonare, valutati tramite la percentuale del predetto della capacità vitale forzata, del picco di flusso espiratorio e del volume espiratorio massimo (ppFVC, ppPEFR e ppFEV1), hanno mostrato un declino più moderato rispetto alla progressione della patologia attesa.
Per quanto riguarda la funzionalità cardiaca, valutata tramite MRI, è stato visto addirittura un lieve miglioramento nella media percentuale della frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF%) rispetto al declino medio atteso. È stata inoltre dimostrata una correlazione diretta tra il miglioramento della LVEF% e la riduzione della fibrosi cardiaca.
La funzionalità muscolare è stata valutata tramite MRI del bicipite femorale, valutazioni funzionali tra cui la performance degli arti superiori (PUL total score) e forza nella presa (grip strength) tramite miometria manuale. Tutte le valutazioni hanno dimostrato un rallentamento della perdita della funzionalità degli arti superiori…”
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Fonte: “Conferenza Internazionale PPMD: FibroGen Presenta I Risultati Dello Studio Di Fase 2 Con Pamrevlumab Per La Duchenne”, Duchenne Parent Project
