Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, aggiornamenti sul trial in corso di fase 3 su givinostat

“Durante la conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta ad Orlando dal 27 al 29 giugno, nell’ambito della sessione sull’infiammazione e la fibrosi, Paolo Bettica, Vice Presidente Ricerca e Sviluppo di Italfarmaco, ha riportato i dati sul trial di fase 2 con givinostat e gli aggiornamenti sul trial in corso di fase 3.

Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che, tramite il suo effetto inibitorio, ripristina una serie di reazioni cellulari e molecolari a cascata che permettono al tessuto muscolare di rispondere al danno con un meccanismo rigenerativo. Come Bettica ha sottolineato, le HDAC sono sotto il controllo della proteina distrofina che, quando assente, lascia libere le deacetilasi di lavorare in maniera incontrollata e ciò determina un difetto a livello di rigenerazione muscolare. Nel suo complesso dunque, givinostat riduce la fibrosi e l’infiammazione e aumenta la rigenerazione a livello muscolare.

Proseguendo, Bettica ha riportato i risultati dello studio clinico in aperto di fase 2 con givinostat, condotto in Italia su 20 ragazzi deambulanti di età compresa tra i 7 e gli 11 anni, di cui 16 attualmente ancora in trattamento nell’ambito di uno studio a lungo termine in aperto. Si hanno dunque oggi a disposizione i dati relativi a 5 anni di trattamento che sono stati analizzati sia rispetto alla funzionalità motoria che a quella polmonare. Il confronto di questi dati con quelli di storia naturale della patologia suggeriscono che il trattamento con givinostat in combinazione con la terapia steroidea sia in grado di rallentare la progressione della patologia ritardando l’età media di perdita della deambulazione e manifesti effetti benefici anche dal punto di vista della funzionalità polmonare.

Oltre all’abbassamento reversibile nella conta delle piastrine, gli altri effetti collaterali più frequenti sono diarrea, dolori addominali, diminuzione dell’appetito e vomito, tutti di entità lieve.

Per quanto riguarda lo studio di fase 3, che mira a dimostrare la capacità di givinostat di preservare la massa muscolare e di rallentare la progressione della patologia, questo è uno studio globale, randomizzato con placebo, della durata di 18 mesi, al termine dei quali i pazienti possono passare in uno studio in aperto a lungo termine…”

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Fonte: “Aggiornamenti Sul Trial Givinostat Dalla Conferenza PPMD”, Duchenne Parent Project

Tratto da: http://www.parentproject.it/aggiornamenti-sul-trial-givinostat-dalla-conferenza-ppmd/