Malattie rare – Emofilia A, conferme di efficacia per emicizumab
“Al Congresso 2019 della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH) che si è svolto recentemente a Melbourne, in Australia, sono stati annunciati nuovi risultati su emicizumab provenienti da diversi studi registrativi in soggetti con emofilia A, con e senza inibitori del fattore VIII.11
In totale, Roche ha presentato 21 abstract dal suo programma di ricerca sull’emofilia tra cui cinque presentazioni orali. Sono stati presentati ulteriori risultati dei quattro studi clinici cardine HAVEN che dimostrano i benefici a lungo termine di emicizumab in termini di sicurezza, efficacia e qualità di vita per chi è affetto da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII.
E’ stata presentata anche la prima analisi ad interim dello studio di Fase IIIb STASEY con risultati che confermano il profilo di sicurezza di emicizumab in adulti e adolescenti (dai 12 anni in su) con emofilia A con inibitori del fattore VIII, già riscontrato nello studio clinico HAVEN 1.
Dati a lungo termine su efficacia, sicurezza e qualità di vita
Risultati aggiornati dall’analisi combinata degli studi HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 e HAVEN 4; n=400) in soggetti di tutte le età con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII dimostrano che un’elevata percentuale di pazienti in terapia con emicizumab non ha avuto sanguinamenti trattati e che tale beneficio si è mantenuto per un periodo mediano di 83 settimane.
In tutti e quattro gli studi HAVEN, oltre l’87% dei partecipanti non ha avuto emartri (spontanei o dovuti a lesione/trauma) trattati e oltre il 92% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti spontanei in tutti gli intervalli dalla settimana 25. Il comprovato profilo di sicurezza e tollerabilità di emicizumab si è mantenuto nel tempo.
Inoltre, i risultati aggiornati degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 dimostrano che la profilassi con emicizumab offre un miglioramento clinicamente significativo e di lungo termine della qualità di vita rispetto al precedente trattamento con fattore VIII usato al bisogno o come terapia di profilassi in soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII misurata con questionario specifico per l’emofilia A (Haem-A-QoL)…”
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Fonte: “Emofilia A, emicizumab conferma i benefici per il trattamento dell’emofilia A in vari setting di malattia”, PHARMASTAR
