Malattie rare – FIbrosi cistica, nei pazienti in lista d’attesa alcune variabili migliorano previsione severità malattia
“L’aggiunta di variabili cliniche specificatamente associate con una riduzione della sopravvivenza dei pazienti con fibrosi cistica (FC) al calcolo del cosiddetto “lung allocation score” migliora la predizione della severità di malattia in pazienti con malattia allo stadio avanzato, in lista d’attesa per un trapianto polmonare. Lo dimostrano i risultati di uno studio Usa recentemente pubblicato su American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine
Razionale e disegno dello studio
Il “lung allocation score” (punteggio di allocazione polmonare) è un valore numerico utilizzato dalla United Network per la condivisione di organi per assegnare la priorità relativa alla distribuzione di polmoni donati per il trapianto negli Stati Uniti.
E’ noto che le variabili cliniche associate con un accorciamento della sopravvivenza nei pazienti affetti fa FC allo stadio avanzato non sono attualmente comprese nel calcolo di questo valore numerico.
L’obiettivo di questo studio è stato proprio quello di determinare, in modo più accurato, quali pazienti con FC fossero a maggior rischio di morte durante il periodo di attesa di un trapianto polmonare, al fine di migliorare, se necessario, le possibilità di accesso al trapianto.
E’ noto, infatti, come i pazienti con FC siano differenti dalla media dei pazienti in lista d’attesa per trapianto polmonare, essendo più giovani, con maggiori probabilità di infezione e con quadro di malattia multi-organo.
Per rispondere a questo unmet need, la fondazione Usa per la fibrosi cistica e l’ente responsabile della gestione del registro scientifico dei pazienti da sottoporre a trapianto e trapiantati hanno unito le loro forze condividendo i loro database dei pazienti. Questa operazione si è rivelata di notevole utilità in quanto ha permesso agli autori dello studio di analizzare i fattori clinici per i pazienti con FC prima che si ammalassero al punto tale da necessitare di trapianto polmonare, seguendo poi questi pazienti fino all’operazione in questione.
Lo studio, multicentrico, retrospettivo e di popolazione, ha incluso 9.043 pazienti di età uguale o superiore a 12 anni, in lista d’attesa per trapianto polmonare (di questi 1.020 erano affetti da FC) e 6.110 pazienti sottoposti a trapianto polmonare (677 con FC) nel periodo 2011-2014.
Utilizzando i dati provenienti dal registro pazienti con FC, i ricercatori hanno selezionato alcune variabili note per essere considerate come fattori di rischio di morbi- mortalità in pazienti con FC.
Risultati principali
Nei pazienti con FC, il rischio di mortalità in lista d’attesa per il trapianto era aumentato in modo significativo con la presenza di alcune specie di Burkholderia (HR = 2,8; IC95%=1,2-6,6), oppure con una ospedalizzazione compresa tra 29 e 42 giorni (HR = 2,8; IC95%=1,3-5,9), un’emottisi massiva (HR = 2,1; IC95%=1,1-3,9) ed una riduzione relativa uguale o superiore del 30% di FEV1 nel corso di un anno (HR = 1,7; IC95%= 1-2,8)…”
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Fonte: “Fibrosi cistica, alcune variabili migliorano previsione severità malattia in pazienti in lista d’attesa”, PHARMASTAR
