Ipertrigliceridemia e Malattia coronarica – Nuovo oligonucleotide antisenso, coniugato con N-acetilgalattosamina, corregge il profilo lipidico aterogeno
“Secondo uno studio pubblicato online sull’European Heart Journal, un oligonucleotide antisenso coniugato con N-acetilgalattosamina – inibendo in modo selettivo nel fegato la sintesi di apolipoproteina C-III (apoC-III) – ha migliorato in modo sicuro il profilo lipidico aterogeno di pazienti con aumento dei livelli di trigliceridi. Elevati livelli di apoC-III sono infatti associati a ipertrigliceridemia e malattia coronarica
«Questo potrebbe essere un farmaco notevole per trattare un bisogno tuttora insoddisfatto, che riguarda pazienti con alti livelli di trigliceridi – da 150 mg/dL a 200 mg/dL – che hanno un alto livello di colesterolo residuo» dichiara Sotirios Tsimikas, vicepresidente Sviluppo cardiovascolare globale presso Ionis Pharmaceuticals, affiliata ad Akcea, e Professore di Medicina e Direttore della Medicina Vascolare presso la University of California, San Diego School of Medicine.
Accumulo epatico per bloccare la sintesi di apolipoproteina C-III
In questo studio in doppio cieco di dose escalation di fase 1/2a, Veronica J. Alexander, di Ionis Pharmaceuticals, e colleghi hanno analizzato i dati di 67 pazienti di età compresa tra 18 e 65 anni con livelli di trigliceridi pari o superiori a 90 mg/dL oppure pari o superiori a 200 mg/dL.
Ai pazienti è stata assegnata una dose singola (10 mg, 30 mg, 60 mg, 90 mg o 120 mg), una dose da 15 mg o 30 mg alla settimana per 6 settimane o 60 mg ogni 4 settimane per 3 mesi dell’N-oligonucleotide antisenso coniugato con acetilgalattosamina (AKCEA-APOCIII-LRx, Akcea Therapeutics/Ionis /Novartis).
«Questo farmaco rappresenta una tecnologia relativamente nuova ed emergente, in quanto è il farmaco stesso che è mirato all’apolipoproteina C-III» spiega Tsimikas. «Avendo questo oligonucleotide antisenso coniugato con N-acetilgalattosamina, l’agente è specificamente progettato per accumularsi o indirizzarsi nel fegato dove è sintetizzata la maggior parte dell’ApoC-III».
Effetto maggiore al crescere della dose
Nel gruppo con dose singola ascendente, le riduzioni medie di ApoC-III 14 giorni dopo la somministrazione sono state dello 0% per la dose da 10 mg, -42% per la dose da 30 mg, -73% per la dose da 60 mg, – 81% per la dose da 90 mg e -92% per la dose da 120 mg…”
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Fonte: “Ipertrigliceridemia, nuovo oligonucleotide antisenso corregge il profilo lipidico aterogeno”, PHARMASTAR
