Sclerosi multipla – In fase 3 diroximel fumarato è efficace e con ridotti effetti avversi gastrointestinali
“Il farmaco sperimentale diroximel fumarato ha ridotto l’attività della malattia nei pazienti con sclerosi multipla (SM) recidivante-remittente di nuova diagnosi e in pazienti precedentemente trattati con interferoni o con glatiramer acetato. Lo dimostrano i risultati intermedi dello studio di fase 3 “EVOLVE-MS- 1”, presentati a Seattle nel corso del meeting annuale del Consortium of Multiple Sclerosis Centers (CSMC 2019)
Inoltre, gli eventi avversi gastrointestinali (GI) con diroximel fumarato sono stati lievi o moderati e hanno portato all’interruzione del trattamento in meno dell’1% dei pazienti, ha detto Sibyl Wray, MD, dell’Hope Neurology Sclerosis Center di Knoxville (Tennessee).
Diverso profilo di tollerabilità rispetto al dimetil fumarato
Il diroximel fumarato è un nuovo farmaco fumarato orale progettato per convertirsi rapidamente in monometilfumarato (MMF) nell’organismo. Ciò potrebbe conferire al farmaco un diverso profilo di tollerabilità GI rispetto al dimetilfumarato, che è stato approvato da FDA, EMA e AIFA per trattare forme di SM recidivanti-remittenti.
Se in effetti i dati dimostrano l’efficacia negli studi di fase III, questo nuovo fumarato dovrebbe offrire un’alternativa aggiuntiva per trattare la SM. Presumibilmente, dovrebbe essere simile in termini di efficacia alle dosi di dimetilfumarato che producono quantità simili di MMF dopo il metabolismo in vivo.
In uno sforzo collaborativo con Biogen, l’azienda produttrice Alkermes ha richiesto l’approvazione di diroximel fumarato nell’ambito del percorso “505 (b)(2)” che include farmaci che non sono entità molecolari completamente nuove, facendo riferimento alla precedente ricerca condotta da Biogen per il dimetilfumarato.
1) EVOLVE-MS-1: il disegno della sperimentazione e i risultati
EVOLVE-MS-1 è uno studio di sicurezza in corso, a braccio singolo, in aperto, della durata di 2 anni, che prevede di arruolare circa 1.000 pazienti. I dati presentati al meeting CMSC sono provvisori e relativi a 696 pazienti trattati per una media di circa un anno. I partecipanti avevano un’età compresa tra 18 e 65 anni, una diagnosi confermata di SM recidivante-remittente ed erano neurologicamente stabili senza alcuna evidenza di recidiva nei 30 giorni precedenti lo screening…”
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Fonte: “SM, diroximel fumarato in fase 3 si dimostra efficace e con ridotti effetti avversi gastrointestinali”, PHARMASTAR
