Malattie rare – Mielofibrosi, in fase 2 tassi di risposta significativi con fedratinib in pazienti non responsivi a ruxolitinib
“Al Congresso ASCO di Chicago è stata presentata un’analisi aggiornata dei dati dello studio di fase 2 JAKARTA2 che mostrano tassi di risposta clinicamente significativi con febratinib, farmaco sperimentale (non autorizzato in Italia), in pazienti con mielofibrosi precedentemente trattati con ruxolitinib (farmaco autorizzato in Italia)
Questa analisi aggiornata di febratinib ha utilizzato i principi di ‘intent-to-treat’ (ITT) e una definizione più stretta dei pazienti recidivati, refrattari o intolleranti a ruxolitinib.
Nella popolazione ITT (n = 97), la percentuale di pazienti che ha mostrato una riduzione del 35% o superiore del volume della milza alla fine del ciclo 6 era pari al 31% (IC 95%: 22-41). Di questi 97 pazienti, 79 (81%) rientravano tra i criteri più stretti di resistenza o intolleranza a ruxolitinib. In questa coorte, la percentuale di pazienti che ha mostrato una riduzione del 35% o superiore del volume della milza al ciclo 6 era pari al 30% (IC 95%: 21-42), in linea con il tasso di risposta osservato nella popolazione ITT.
Inoltre, la percentuale di pazienti che ha manifestato un tasso di risposta nei sintomi del 50% o superiore era pari al 27% sia nella popolazione ITT (IC 95%: 18-37) che nei pazienti inclusi nell’analisi con criteri più stretti (IC 95%: 17-39).
Le alterazioni ematologiche di grado 3-4 più frequenti sono risultate essere anemia (46%) e trombocitopenia (24%). Gli eventi avversi non ematologici più comuni correlati al trattamento in tutti i pazienti trattati sono stati diarrea (62%), nausea (56%), vomito (41%) e costipazione (21%).
“La mielofibrosi è una rara e grave malattia del midollo osseo per la quale esiste solo un’opzione di trattamento attualmente approvata”, ha affermato Claire N. Harrison, Deputy Clinical Director of Cancer and Haematology al Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust Hospital di Londra. “I pazienti possono divenire intolleranti o resistenti alla terapia. Questi risultati aggiornati mostrano significative riduzioni del volume della milza e dei sintomi e rinforzano il potenziale di fedratinib in questi pazienti difficili da trattare che non possono più beneficiare del trattamento con ruxolitinib”.
“Febratinib ha il potenziale di essere la prima nuova opzione di trattamento dal 2011 per i pazienti con mielofibrosi“, ha aggiunto la dott.ssa Alise Reicin, Presidente, Global Clinical Development, Celgene. “I pazienti con mielofibrosi che hanno sviluppato recidiva, refrattarietà o intolleranza a ruxolitinib rappresentano una popolazione ad elevato bisogno medico insoddisfatto e siamo impegnati a portare avanti questa importante opzione di trattamento”.
Lo studio JAKARTA2
JAKARTA2 è uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto, di singolo braccio, che ha valutato l’efficacia di fedratinib in singola dose giornaliera (dose iniziale 400 mg) in pazienti precedentemente trattati con ruxolitinib e con diagnosi di mielofibrosi primaria, a rischio intermedio-1 con sintomi, intermedio-2 o alto, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitopenia essenziale. Lo studio ha arruolato 97 pazienti in 40 sedi distribuite in 10 Paesi…”
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Fonte: “Mielofibrosi: con fedratinib risposta del 30% in pazienti non responsivi a ruxolitinib”, PHARMASTAR
