Malattie rare nei bambini e negli adolescenti – Sindrome dell’X fragile, in fase 2 cannabidiolo transdermico in gel risulta promettente
“Un gel trasparente transdermico di cannabidiolo (CBD) ha migliorato i sintomi emotivi e comportamentali sperimentati da bambini e adolescenti con sindrome dell’X fragile nello studio FAB-C di fase 2 in aperto i cui risultati sono stati riferiti a San Francisco, durante la riunione annuale dell’American Psychiatric Association (APA) del 2019
Il prodotto, denominato ZYN002, ha raggiunto il suo endpoint primario, con i pazienti che hanno dimostrato un miglioramento del 46% nel punteggio totale della Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) alla settimana 12 rispetto al basale.
ZYN002 ha anche portato a miglioramenti significativi in tutte le misure della Aberrant Behavior Checklist for Fragile X (ABC-FXS), che affronta i sintomi chiave della sindrome dell’X fragile, tra cui evitamento sociale, scoppi d’ira, movimenti ripetitivi e iperattività.
«Questi risultati in aperto evidenziano l’impatto positivo sia a breve che a lungo termine di ZYN002 sui sintomi emotivi e comportamentali di bambini e adolescenti con sindrome dell’X fragile» ha detto Donna Gutterman, PharmD di Zynerba Pharmaceuticals, l’azienda produttrice.
Miglioramenti rilevati ai punteggi ADAMS e ABC-FXS
La sindrome dell’X fragile è una condizione genetica causata da una mutazione del gene FMR1, situato sul cromosoma X. Questa mutazione provoca la disregolazione del sistema endocannabinoide, con conseguenti deficit sociali, comportamentali e cognitivi significativi.
Dunque «esiste una logica per spiegare perché il CBD potrebbe funzionare nei bambini con X fragile» ha detto Gutterman. Lo studio FAB-C ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ZYN002, un gel CBD prodotto farmaceuticamente a permeabilità potenziata per la somministrazione transdermica.
Lo studio ha incluso 20 pazienti con sindrome dell’X fragile. La maggior parte dei pazienti era di sesso maschile; l’età media era di 9 anni (range, da 6 a 17 anni). Il trattamento con ZYN002 è stato iniziato alla dose di 50 mg al giorno. La dose poteva essere titolata fino a 250 mg al giorno durante le prime 6 settimane.
Le 6 settimane iniziali di terapia sono state seguite da un periodo di dosaggio di mantenimento, che è durato fino alla settimana 12 ed è stato seguito da un periodo di estensione fino a 24 mesi. Il gel viene sfregato sulla parte superiore del braccio e impiega da 30 a 45 secondi per asciugare. Diciotto su 20 pazienti hanno completato la fase iniziale di 6 settimane. La sicurezza e l’efficacia sono state analizzate alla settimana 12…”
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Fonte: “Cannabidiolo transdermico in gel promettente in fase 2 nella sindrome dell’X fragile #APA2019”, PHARMASTAR
