Tumori in età pediatrica – Una luce di speranza dal farmaco orale entrectinib
“Presentati in anteprima i risultati dello studio di fase I/Ib STARTRK-NG, dedicato ad una serie di tumori in età pediatrica (del sistema nervoso centrale, solidi, neuroblastomi). Al centro dello studio entrectinib, un farmaco orale mirato contro un ampio numero di mutazioni tumorali. E i risultati, per quanto preliminari, fanno sperare che entrectinib possa diventare il primo trattamento per i tumori in età pediatrica basato sulla genetica del tumore e non sulla sua diagnosi istologica o l’organo colpito. Un significativo passo avanti nel campo della medicina personalizzata. Il farmaco, sviluppato da Roche, è frutto della ricerca italiana
Sono notizie molto incoraggianti quelle che arrivano dagli Stati Uniti, dove tra qualche giorno prenderà il via a Chicago, la kermesse internazionale di oncologia più importante dell’anno, il congresso dell’ASCO (American Society of Clinical Oncology).
A sottolineare l’importanza di questo studio di fase I/IB, lo STARTRK-NG, nome evocativo di scenari futuri e fantascientifici, è la stessa presidente dell’ASCO la professoressa Monica M. Bertagnolli, intervistata in esclusiva da Quotidiano Sanità lo scorso anno in occasione del suo insediamento.
“Gli studi che si sono occupati di trattamenti oncologici a target in popolazioni pediatriche – ricorda la Bertagnolli – sono stati finora decisamente meno numerosi di quelli condotti nell’adulto. Sebbene i risultati dello studio STARTRK-NG siano da considerarsi preliminari, questi primi dati suggeriscono che il farmaco testato potrebbe rappresentare in assoluto il primo trattamento per i tumori pediatrici basato sulla genetica del tumore, piuttosto che sul tipo istologico o sulla sede di insorgenza”.
Il farmaco oggetto di tanta attenzione è l’entrectinib, molecola a somministrazione orale, in grado di penetrare nel sistema nervoso centrale. Agisce inibendo i pathway delle proteine correlate alle mutazioni presenti nei geni NTRK1/2/3, ROS1 e ALK, con l’obiettivo di uccidere le cellule tumorali. L’entrectinib ha la peculiarità di avere uno spettro di attività molto ampio, andando a colpire tante mutazioni diverse, mentre le altre terapie a target sono in genere dirette contro un’unica mutazione…”
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Fonte: “Entrectinib: una luce di speranza per i bambini affetti da tumore”, Quotidiano sanità
Tratto da: https://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=74065
