Malattie rare – SLA e malattie del motoneurone, non efficaci gli approcci terapeutici con cellule staminali
“La posizione della Società Italiana di Neurologia (SIN) e del Gruppo di Studio SIN sulle malattie del motoneurone
Roma – La ricerca sulle terapie cellulari per le malattie del motoneurone, di cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è la forma più frequente, è attiva da tempo e gli studi conclusi hanno portato purtroppo a risultati negativi o non definitivi. In particolare, la ricerca sulle cellule staminali mesenchimali, ematopoietiche e neurali nella SLA e nelle malattie del motoneurone è stata ed è molto attiva nel mondo ed in particolare in Italia, ma fino ad oggi non è stato ottenuto alcun risultato clinico significativo.
Purtroppo negli ultimi 15-20 anni sono stati numerosi i ‘tentativi’ terapeutici offerti ai pazienti con SLA, spesso a pagamento, che hanno provocato innumerevoli ‘viaggi della speranza’, in diversi Paesi del mondo, con vicende pseudoscientifiche e con risultati nulli, ma spesso con gravi conseguenze mediatiche e illusorie nei confronti dei pazienti, delle loro famiglie e delle istituzioni, senza dimenticare gli enormi costi sostenuti.
Oggi, infatti, non vi sono risultati di efficacia clinica riportati in nessuna sperimentazione di fase 2 o 3 e quindi non sussistono indicazioni di efficacia di approcci terapeutici con cellule staminali nella SLA e nelle altre malattie del motoneurone.
Attualmente, nel mondo, sono attivi circa 20 trial, 17 dei quali sono registrati sul portale del National Institute of Health del Governo USA: 4 osservazionali e 13 di tipo interventistico, di fase 1, 2 o 3, con diversi approcci scientifici e diversi tipi di cellule studiate.
Per esempio alcuni di questi studi utilizzano le cellule mesenchimali (MSC), come lo studio di fase 3 su circa 200 pazienti in USA e Canada, che prevede la somministrazione di MSC differenziate dall’azienda Brainstorm in cellule (chiamate NeurOwn), in grado di produrre fattori neurotrofici. Lo studio prevede la somministrazione per via intratecale, cioè nel canale spinale, per tre volte ogni due mesi, e prevede la presenza di un gruppo di controllo con placebo.
Al momento non vi è alcuna pubblicazione scientifica dei risultati della fase 2 e pertanto non è possibile dare alcun giudizio sull’efficacia di questa procedura. I risultati definitivi della fase 3 sono previsti per luglio 2020.
Vi sono poi altri studi in corso, due dei quali di fase 1 e 2 svolti presso la Mayo Clinic di Rochester, USA, in cui i ricercatori stanno valutando la sicurezza e la tollerabilità di MSC derivate dal tessuto adiposo iniettate per via intratecale (nel liquor). Il primo studio è terminato nel 2018 ma non ci sono ancora risultati disponibili. Lo studio di fase 2 è in corso e il termine sarà a dicembre 2020…”
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Fonte: “SLA e malattie del motoneurone, SIN: “Non efficaci gli approcci terapeutici con cellule staminali”,” insalutenews
