Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (Aml) FLT3+ recidivata/refrattaria, trattamento con gilteritinib aumenta sopravvivenza globale
“Il trattamento con gilteritinib, un inibitore di FLT3 (fms-like tyrosine kinase), migliora la sopravvivenza dei pazienti con leucemia mieloide acuta (Aml) recidivata o refrattaria con una mutazione di FLT3 rispetto alla chemioterapia standard, in base ai risultati dello studio ADMIRAL presentati al Congresso AACR Annual Meeting 2019
Lo scorso mese di novembre il farmaco ha ricevuto l’approvazione dell’Fda sulla base dei risultati precedenti dello stesso studio che aveva dimostrato che il farmaco ha prodotto una remissione completa con recupero ematologico completo o parziale – noto come il tasso di CR/CRh – nel 21% dei 138 pazienti.
Gli ultimi dati presentati ad Atlanta mostrano che tra i 371 pazienti randomizzati nello studio per ricevere il farmaco o la chemioterapia (lo standard di cura), la sopravvivenza globale mediana (OS) è stata di 9,3 mesi nel gruppo sperimentale e di 5,6 mesi nel gruppo di controllo.
Negli Stati Uniti, lo scorso anno, a 19.520 persone è stata diagnosticata la AML, e più della metà – circa 10.670 – è morta di questa malattia, secondo il National Cancer Institute. Le statistiche più recenti suggeriscono che solo il 27,4% dei pazienti sarà in vita cinque anni dopo la diagnosi.
Alexander E. Perl, della Divisione di Ematologia/Oncologia, Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, e membro dell’Abramson Cancer Center, ha spiegato che il gene FLT3 è mutato in circa un terzo dei casi di AML diagnosticati negli Stati Uniti. I pazienti con AML recidivata o refrattaria FLT3-mutata hanno una prognosi molto sfavorevole con la chemioterapia standard in termini di minore della durata della remissione, di maggiore incidenza di recidive e minore sopravvivenza globale. Inoltre, il 40 – 70% dei pazienti con AML ha una recidiva dopo la remissione ottenuta con la chemioterapia di induzione, e fino al 40% dei pazienti sono refrattari alla terapia di induzione.
La sopravvivenza globale (OS) mediana nei pazienti trattati con questo farmaco era di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi di quelli trattati con la chemioterapia: questo significa una riduzione del 36% del rischio di morte (p = 0.007). La percentuale di remissione completa con recupero completo (CR) o parziale (CRh) della conta dei globuli bianchi (CRc) era del 34% con gilteritinib e del 15,3% con la chemioterapia. Inoltre, un numero maggiore di pazienti trattati con gilteritinib è stato sottoposto a trapianto allogenico di cellule staminali (HSCT): 26% versus 15%…”
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Fonte: “Leucemia mieloide acuta FLT3+ recidivata/refrattaria: gilteritinib aumenta la sopravvivenza globale”, PHARMASTAR
