Malattie rare – Leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo, autorizzazione Aifa alla sperimentazione clinica di fase I/II di un farmaco sviluppato in Italia
“MolMed comunica di aver ottenuto da AIFA l’autorizzazione ad avviare in Italia la sperimentazione clinica di fase I/II first in man con il proprio CAR-T CD44v6 per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (“AML”) e mieloma multiplo (“MM”). L’autorizzazione di AIFA fa seguito al parere tecnico positivo espresso dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) in data 12 marzo 2019
La sperimentazione clinica multicentrica di fase I/II, rientra nel progetto europeo EURE-CART Horizon 2020, di cui MolMed è coordinatore e sponsor. È prevista la partecipazione di 5 centri clinici: due in Italia (Ospedale San Raffaele di Milano, centro coordinatore dello studio clinico, e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma) e tre in altri Paesi europei, Spagna, Germania e Repubblica Ceca.
Lo studio prevede due fasi: una prima fase in pazienti adulti affetti da AML e MM, che avrà lo scopo di identificare la Dose Massima Tollerata (MTD) tra i livelli di dose previsti dal protocollo ed una seconda fase, che includerà anche pazienti pediatrici, il cui obiettivo primario sarà valutare in ciascuna patologia l’attività terapeutica delle cellule CAR-T in un più ampio numero di pazienti.
Il CD44v6 è un antigene originale, mai impiegato come bersaglio in terapie CAR-T, ed espresso non solo da alcuni tumori ematologici come mielomi e leucemie, ma anche da diversi tumori solidi, tra cui alcuni big killer, come gli adenocarcinomi del pancreas, di testa e collo e molti altri.
Il CAR-CD44v6 è inoltre caratterizzato dall’inclusione nel costrutto del gene suicida proprietario di MolMed, che ha l’obiettivo di aumentare il profilo di sicurezza del prodotto.
Riccardo Palmisano, amministratore delegato di MolMed ha commentato: “L’autorizzazione ad iniziare lo studio clinico sul CAR T CD44v6 rappresenta una milestone fondamentale per la nostra Società e valorizza tutto il lavoro fatto in questi anni dai nostri ricercatori per sviluppare una pipeline innovativa nel promettente settore delle terapie CAR…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “CAR-T cell, MolMed riceve autorizzazione Aifa alla sperimentazione clinica di fase I/II di farmaco sviluppato in Italia”, PHARMASTAR
