Malattie rare – Linfoma diffuso a grandi cellule B, beneficio della singola infusione di CAR T-cells anti-CD19 tisagenlecleucel
“I pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario sottoposti a una singola infusione di CAR T-cells anti-CD19 tisagenlecleucel continuano a mostrare una risposta obiettiva duratura dopo una mediana di 19 mesi di follow-up. Il dato arriva da un aggiornamento dello studio multicentrico internazionale di fase 2 JULIET, appena presentato al meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH), a San Diego, e pubblicato in contemporanea sul New England Journal of Medicine
Si tratta di un’analisi a 19 mesi (5 mesi in più rispetto alla precedente, presentata nel giungo scorso al congresso della European Hematology Association) e relativa a 99 pazienti seguiti per almeno 3 mesi. «Si tratta di un follow-up a lungo termine di dati preliminari riportati in precedenza», ha affermato in conferenza stampa l’autore che ha presentato l’aggiornamento Richard Thomas Maziarz, dell’Oregon Health & Science Knight Cancer Institute di Portland. «Quest’aggiornamento è importante perché all’inizio ci si chiede sempre se vi sia un bias di selezione. Quando si arriva a un follow-up di 19 mesi, tuttavia, si sta davvero guardando alla storia naturale della malattia».
Risposta obiettiva del 54% e 40% di remissioni complete
Dopo i 19 mesi di follow-up mediano, il tasso di risposta obiettiva (ORR, endpoint primario del trial) è risultato del 54%, con un tasso di remissione completa del 40% e un tasso di risposta parziale del 13%.
«Stiamo assistendo a un cambiamento nella storia naturale della malattia», ha proseguito Maziarz. Storicamente, infatti, per questi pazienti recidivati o refrattari, che hanno fatto più linee di chemioterapia e trapianti, raggiungere una remissione completa è un evento raro, che si verifica in meno del 10% dei casi.
Da notare che il 54% di coloro che inizialmente avevano ottenuto una risposta parziale hanno poi mostrato una risposta completa al trattamento, il che suggerisce che le CAR T cells infuse nei pazienti restano vitali e attive nel tempo, ha commentato l’autore.
Al momento dell’analisi, la mediana della durata della risposta non era stata ancora raggiunta, a indicare che la maggior parte di coloro che hanno risposto al trattamento stava ancora rispondendo quando sono stati analizzati i dati.
Lo studio JULIET
Lo studio JULIET è un trial registrativo a braccio singolo, in aperto, al quale hanno preso parte 27 centri di 10 Paesi, distribuiti in quattro continenti.
Il 21 maggio 2018, momento dell’ultimo cutoff dei dati, c’erano 167 pazienti arruolati nello studio, di cui 115 avevano ricevuto una singola infusione di tisagenlecleucel, a un dosaggio mediano di 3 x 108 cellule T CAR-positive…
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Fonte: “Linfoma diffuso a grandi cellule B, beneficio delle CAR T-cells tisagenlecleucel dura nel tempo. #ASH2018”; PHARMASTAR
