Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, conferme di efficacia a 2 anni per singola infusione delle CAR T-cells anti-CD-19 tisagenlecleucel
“Il trattamento con una singola infusione delle CAR T-cells anti-CD-19 tisagenlecleucel continua a dimostrarsi efficace a lungo termine nei pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta recidivata o refrattaria, senza che questi pazienti abbiano bisogno di un ulteriore trattamento. Lo dimostrano i dati aggiornati a 2 anni dello studio registrativo di fase 2 ELIANA, presentati da poco a San Diego, al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH)
OS ed RFS elevate fino a 18 mesi
I numeri mostrano un buon mantenimento dei tassi sia di sopravvivenza globale (OS) sia di sopravvivenza libera da recidiva (RFS) a 18 mesi e a 24 mesi rispetto ai dati precedenti Secondo i nuovi risultati, che comprendono ulteriori 11 mesi di follow-up, l’RFS a 24 mesi è risultata del 62% e quella a 18 mesi pari al 66% e invariata rispetto alla RFS a 12 mesi. Inoltre, l’OS a 18 mesi è risultata del 70%, mentre quella a 12 mesi era del 76%.
«Questi dati rappresentano un aggiornamento di uno studio registrativo: è stato il primo trial sulle CAR T-cells con un potenziale endpoint registrativo, il primo trial globale e il primo in cui esisteva una catena di approvvigionamento globale» delle CAR T-cells, ha spiegato l’autore principale dello studio, Stephan A. Grupp, del Dipartimento di Pediatria della Perelman School of Medicine, presso l’Università della Pennsylvania (UPenn) di Philadelphia. «Questo ha portato all’approvazione di tisagenlecleucel anche in Europa, in Canada e in Svizzera», oltre che negli Stati Uniti, ha aggiunto il professore.
La leucemia linfoblastica acuta recidivata o refrattaria in pazienti pediatrici e giovani adulti con rappresenta, ad oggi, il setting per il quale si ha il follow-up più lungo per un trattamento con CAR T-cells. La prima paziente sottoposta a questo trattamento, Emily Whitehead, è stata trattata proprio da Grupp ed è ancora viva e in buona salute a 8 anni di distanza dalla singola infusione di CAR T-cells.
«Quest’analisi di 2 anni dello studio ELIANA è un traguardo entusiasmante per il nostro settore, in quanto rappresenta dato di follow-up più lungo ad oggi disponibile per uno studio multicentrico sulle CAR T cells in pazienti che non hanno risposto ad altre opzioni terapeutiche», ha sottolineato l’autore.
Lo studio ELIANA
Al momento del cutoff dei dati, il 13 aprile 2018, i pazienti arruolati nello studio ELIANA erano 97, di cui 79 trattati con una singola infusione di tisagenlecleucel a un dosaggio medio pari a 3 x 106 cellule T CAR-positive per chilogrammo…”
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Fonte: “Leucemia linfoblastica acuta, conferme di efficacia a 2 anni per le CAR T-cells tisagenlecleucel. #ASH2018”, PHARMASTAR
